加利福尼亞州卡爾斯巴德 - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) 宣布，將在即將舉行的美國過敏、哮喘和免疫學學院年度科學會議上發表其研究藥物donidalorsen的最新三年研究數據。這些數據表明，每月或每兩個月服用一次donidalorsen可能會顯著且持續地降低遺傳性血管性水腫（HAE）的發作率。
這些演示將包括第2期開放標籤延伸研究以及關鍵的第3期OASIS和OASISplus研究的結果。這些發現表明，donidalorsen有潛力為HAE患者提供高水平的疾病控制並改善生活質量。HAE是一種罕見且可能危及生命的遺傳性疾病，其特徵是反復發生嚴重腫脹的攻擊。
Donidalorsen是一種RNA靶向藥物，旨在減少前激肽酶（PKK）的產生，該酶參與與急性HAE攻擊相關的炎症介質的激活。Donidalorsen目前處於研究階段，尚未獲得監管機構批准用於治療任何疾病。
Ionis在開發RNA靶向療法方面有豐富的經驗，並正在積極開發針對各種患者需求的藥物管線。雖然該公司對donidalorsen和其他開發項目的潛力做出了前瞻性陳述，但這些陳述受制於藥物發現和開發固有的風險和不確定性。
Donidalorsen研究的新數據將於2024年10月25日在馬薩諸塞州波士頓舉行的ACAAI會議上分享。這些結果建立在此前第3期OASIS-HAE和OASISplus研究中報告的積極結果之上，這些結果曾在歐洲過敏和臨床免疫學學院年度大會上展示，並發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。
這些信息基於Ionis Pharmaceuticals, Inc.的新聞稿聲明。
在其他最新消息中，Ionis Pharmaceuticals的zilganersen獲得了FDA的快速通道資格，這是一種潛在的超罕見且致命的神經系統疾病亞歷山大病的治療藥物。這加速了該藥物的開發和審查過程，目前它是唯一一種針對成人和兒童患者的此類疾病在臨床開發中的藥物。公司預計在2025年下半年獲得關鍵性研究數據。Ionis還宣布了一項普通股公開發行提議，預計金額為5億美元，由Morgan Stanley和Goldman Sachs & Co. LLC管理。這筆資金將用於商業化推廣、臨床項目、研究和開發以及一般公司需求。RBC Capital維持了對Ionis的"優於大市"評級，強調了該公司在多個治療領域的潛力。公司還報告了穩定的財務業績，符合年度指引，並在美國和歐洲推出了兩種新療法，用於遺傳性ATTR多發性神經病變的WAINUA和用於ALS的QALSODY。
InvestingPro 洞察
隨著Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) 準備發布關於donidalorsen的有希望的數據，考慮公司的財務狀況至關重要。根據InvestingPro的數據，截至2024年第二季度的過去十二個月，Ionis的收入增長顯著，增長了29%，達到813.46 million美元。這種增長與公司持續開發創新的RNA靶向療法（如donidalorsen）的策略相一致。
儘管收入增長，InvestingPro提示指出，Ionis在同期的毛利率較弱，為-12.86%。這表明，雖然公司正在擴大其收入，但在盈利能力方面面臨挑戰，這可能是由於與其研究藥物管線相關的高研發成本所致。
另一個相關的InvestingPro提示表明，分析師預計公司今年將不會盈利。這與製藥公司大量投資於藥物開發的性質相符，正如我們在Ionis對donidalorsen和其他潛在療法的關注中所看到的。
對於有興趣進行更深入分析的投資者，InvestingPro提供了額外的提示和指標，可以為Ionis的財務健康和市場地位提供有價值的背景信息。Ionis Pharmaceuticals還有7個更多的InvestingPro提示可用，可以在公司推進其候選藥物通過臨床試驗時，提供更全面的公司前景視角。
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