週二，H.C. Wainwright維持對Rallybio Corp. (NASDAQ:RLYB)股票的買入評級，目標價格穩定在6.00美元。這一背書緊隨Rallybio在最近於加拿大多倫多舉行的美國骨礦研究學會會議上披露的非臨床數據。所呈現的數據顯示了ENPP1抑制在治療低磷酸酶症（HPP）方面的潛力，HPP是一種影響骨骼礦化的罕見遺傳性疾病。
HPP源於導致組織非特異性鹼性磷酸酶缺乏的突變，造成無機焦磷酸鹽的積累，這種物質會阻礙骨骼礦化。Rallybio在模擬晚發型HPP的小鼠模型中使用了一種早期口服ENPP1抑制劑REV101。
在成年小鼠中使用REV101治療導致無機焦磷酸鹽水平降低30%，並增強了長骨和脊椎骨的礦化。這表明ENPP1抑制可能是這種疾病的有效策略。
此外，報告稱該治療安全且耐受性良好，ENPP1被確定為晚發型HPP的可藥物靶點。Rallybio正與Exscientia合作開發一種比REV101具有更好特性的ENPP1抑制劑。這種新的治療方法旨在滿足HPP患者的未滿足需求。預計將在2024年第四季度提名一個開發候選藥物。
報告還認可了Recursion Pharmaceuticals於2024年8月與Exscientia合併的戰略舉措，這將兩個人工智能驅動的藥物發現平台結合在一起。這次合併可能會促進像ENPP1抑制劑這樣的創新治療的開發。分析師重申買入評級和6.00美元的目標價格，反映了對Rallybio正在進行的研究和未來前景的信心。
在其他最近的新聞中，Rallybio Corporation在其臨床研究方面取得了重大進展，專注於開發RLYB212，這是一種旨在預防胎兒和新生兒同種免疫血小板減少症（FNAIT）的藥物候選物。
該公司正準備在2024年第四季度啟動2期試驗，這是在1期概念驗證研究取得積極結果之後。Rallybio的研究表明，FNAIT在高風險妊娠中的發生率可能比先前認識的更高，這表明治療方法有更廣泛的商業機會。
此外，公司宣布了幾項高管變動。Kush Parmar博士已從董事會辭職，隨後Martin Mackay博士將於2024年底卸任執行主席一職。此外，Rallybio已獲得Johnson & Johnson的戰略性股權投資，支持公司進行nipocalimab用於FNAIT治療的3期試驗。
在分析師方面，H.C. Wainwright和Jones Trading維持了對Rallybio的買入評級，儘管摩根大通將公司股票從增持降級為中性。這些最新發展凸顯了Rallybio持續致力於解決嚴重和罕見疾病患者需求的承諾。
InvestingPro 洞察
Rallybio Corp. (NASDAQ:RLYB)在低磷酸酶症治療方面的有前景研究反映在其財務狀況和市場表現上。根據InvestingPro數據，截至2024年第二季度末的過去十二個月，該公司的市值為48.54百萬美元，市淨率為0.61。這表明相對於其賬面價值，該股票可能被低估，這可能與分析師的看漲觀點一致。
InvestingPro提示強調，Rallybio的資產負債表上持有的現金多於債務，這可能為其正在進行的研究和開發工作提供財務靈活性。然而，該公司也在迅速消耗現金，這是處於開發階段的生物技術公司的常見特徵。這種現金消耗率突顯了公司在ENPP1抑制劑項目進展的重要性以及成功臨床結果的潛在影響。
值得注意的是，InvestingPro為Rallybio提供了7個額外的提示，為對這家生物技術股票感興趣的投資者提供了更全面的分析。鑑於該公司專注於罕見遺傳性疾病以及與人工智能驅動的藥物發現平台的合作，這些洞察可能特別有價值。
此文章由人工智能協助翻譯。更多資訊，請參閱我們的使用條款。