哥本哈根 - Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND)已向美國食品和藥物管理局提交補充生物製劑許可申請(sBLA)，希望將目前用於兒科的TransCon hGH擴展至成人生長激素缺乏症(GHD)的治療。此舉符合公司通過擴大SKYTROFA標籤使其成為主要產品的策略。
該申請基於foresiGHt第3期試驗的結果，該試驗評估了每週一次TransCon hGH與安慰劑和每日hGH在259名成人GHD患者中的效果和安全性。研究顯示，在第38週時，接受TransCon hGH治療的患者與安慰劑組相比，軀幹脂肪顯著減少，全身瘦體重增加，安全性與每日hGH相當。
Ascendis Pharma總裁兼首席執行官Jan Mikkelsen強調了TransCon hGH滿足未被滿足的醫療需求的潛力，因為目前大多數成人GHD患者並未接受治療。他強調生長激素對維持所有年齡段健康的重要性，並對每週治療能為成人GHD患者提供新選擇表示信心。
Ascendis Pharma總部位於哥本哈根，在歐洲和美國設有額外設施，以其TransCon技術平台而聞名，該平台致力於開發可能成為同類最佳的新療法。
公司提醒，本新聞稿包含前瞻性陳述，涉及風險和不確定性，實際結果可能與預期有重大差異。這些前瞻性陳述不應被視為未來表現的保證。
本文信息基於Ascendis Pharma的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中，Ascendis Pharma獲得了一系列正面的分析師評價，BofA Securities、Oppenheimer、Evercore ISI和Jefferies都上調了目標價。這是繼Ascendis Pharma的軟骨發育不全治療TransCon CNP第3期試驗結果令人鼓舞之後，該試驗顯示年增長速度具有統計學顯著性。分析師強調，TransCon CNP每週一次注射的給藥方案相比競爭治療具有顯著優勢，可能會推動患者偏好和採用。
Ascendis Pharma還啟動了價值3億美元的美國存託股票公開發行，由J.P. Morgan、Morgan Stanley、Evercore ISI和Goldman Sachs & Co. LLC管理。該生物製藥公司報告了其TransCon IL-2 β/γ在鉑耐藥卵巢癌患者中的第1/2期IL-Believe試驗結果令人鼓舞，並與Royalty Pharma達成了1.5億美元的融資協議。
公司已獲得美國批准其用於成人甲狀旁腺功能亢進症的產品YORVIPATH，並以2.59億歐元的現金和等價物結束本季度。Ascendis Pharma預計2024全年SKYTROFA收入將在2.2億至2.4億歐元之間。這些最新發展突顯了Ascendis Pharma在開發和商業化新型治療方面的持續努力。
InvestingPro洞察
隨著Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND)努力將其TransCon hGH治療擴展至成人生長激素缺乏症患者，投資者應考慮一些來自InvestingPro的關鍵財務指標和洞察。
公司市值為86.3億美元，反映了投資者對其增長潛力的濃厚興趣。Ascendis Pharma展現了令人印象深刻的收入增長，截至2024年第二季度的過去十二個月收入增長166.54%。這與公司通過擴大SKYTROFA標籤使其成為主要產品的策略相一致。
然而，值得注意的是，Ascendis目前尚未盈利。一個InvestingPro提示顯示，分析師預計公司今年不會盈利。對於大量投資於研發的生物科技公司來說，這種情況並不罕見，Ascendis正在其TransCon技術平台上進行這樣的投資。
儘管缺乏盈利能力，但公司在過去一年表現出高回報，一年價格總回報率為54.44%。這表明投資者對Ascendis Pharma的未來前景持樂觀態度，包括TransCon hGH獲得成人使用批准的潛力。
InvestingPro提示還指出，Ascendis的運營債務水平適中，這可能在尋求擴大產品組合時提供財務靈活性。然而，短期債務超過流動資產，這可能需要在短期內進行謹慎的財務管理。
對於尋求更全面分析的投資者，InvestingPro提供了額外的提示和洞察。事實上，Ascendis Pharma還有8個更多的InvestingPro提示可用，提供對公司財務狀況和市場表現的更深入了解。
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