聖地亞哥 - 生物製藥公司 Poseida Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PSTX) 宣布了其針對復發/難治性多發性骨髓瘤 (RRMM) 的實驗性 CAR-T 療法 P-BCMA-ALLO1 的第一階段試驗的最新臨床數據。在優化的淋巴消除組中，試驗報告了 91% 的總體反應率 (ORR)，其中 BCMA 初治患者的 ORR 為 100%。
在第 21 屆國際骨髓瘤學會年會上公布的數據還顯示了該療法的安全性，沒有出現劑量限制性毒性，細胞因子釋放綜合徵 (CRS) 和免疫效應細胞神經毒性綜合徵 (ICANS) 的發生率較低，均為 2 級或以下。沒有出現移植物抗宿主病或帕金森綜合徵的病例。
P-BCMA-ALLO1 是與羅氏合作開發的非病毒性、同種異體 CAR-T 細胞療法，利用了富含 T 幹細胞記憶 (TSCM) 的平台。該療法已獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 授予再生醫學先進療法 (RMAT) 資格。
第 1/1b 期試驗共招募了 72 名患者，要求至少接受過三線以上的治療，包括接觸過蛋白酶體抑制劑、免疫調節藥物和抗 CD38 單克隆抗體。相當大比例的參與者之前接受過針對 BCMA 的治療。
在優化的淋巴消除 C 組中，患者接受了環磷酰胺和氟達拉濱治療，隨後接受 P-BCMA-ALLO1。結果顯示 ORR 為 91%，完全緩解率為 22%。沒有患者需要過渡治療，從入組到治療的中位時間為一天。
該試驗的主要目標是評估 P-BCMA-ALLO1 的安全性和最大耐受劑量，次要目標是評估其抗骨髓瘤活性。目前正在進行的第 1/1b 期試驗正在使用 C 組淋巴消除方案招募新患者。
Poseida 將舉行網絡直播和電話會議，與多發性骨髓瘤專家討論數據並提供業務更新。這一公告基於新聞稿聲明。
在其他近期新聞中，臨床階段生物製藥公司 Poseida Therapeutics 的實驗性療法 P-BCMA-ALLO1 已獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 授予再生醫學先進療法 (RMAT) 資格。這種針對 B 細胞成熟抗原 (BCMA) 的療法目前正在進行第 1/1b 期臨床開發，用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤。RMAT 資格是 21 世紀治愈法案的一部分，旨在加速用於治療嚴重或危及生命疾病的再生醫學療法的開發和審查。
Poseida 的療法在早期臨床數據中顯示了潛在的療效和安全性，促成了 FDA 的這一決定。該公司的方法使用幹細胞記憶 T 細胞 (TSCM)，可能提供更有效和持久的反應。除了 RMAT 資格外，Poseida 還為 P-BCMA-ALLO1 獲得了孤兒藥資格，表明其有潛力滿足多發性骨髓瘤患者群體的未滿足醫療需求。
P-BCMA-ALLO1 正在進行的第 1 期研究的新臨床數據將在即將舉行的國際會議上公布，預計今年下半年將有進一步的臨床開發更新。RMAT 資格開啟了基於可能預測長期益處的替代或中間終點加速批准的可能性。這些是 Poseida Therapeutics 在推進同種異體細胞療法和基因藥物以治療癌症和罕見疾病的使命中的最新進展。
InvestingPro 洞察
Poseida Therapeutics 的 CAR-T 療法臨床數據令人鼓舞，這對公司來說正值關鍵時刻，這從近期財務指標和分析師意見中可以看出。根據 InvestingPro 數據，Poseida 的市值為 281.65 百萬美元，反映了其在生物科技板塊的當前估值。
截至 2023 年第二季度，公司過去十二個月的收入為 88.46 百萬美元，2023 年第二季度的季度收入增長為 29.78%。這一增長與積極的臨床結果相一致，可能推動未來的財務表現。然而，值得注意的是，Poseida 尚未盈利，同期毛利為負 68.32 百萬美元。
InvestingPro 提示突出了 Poseida 財務狀況的一些關鍵方面。公司持有的現金多於債務，這可能在繼續進行臨床試驗和產品開發時提供財務靈活性。此外，Poseida 的流動資產超過短期債務，表明短期財務狀況穩定。
儘管臨床數據積極，但 InvestingPro 提示指出，兩位分析師已下調了即將到來的期間的盈利預期。這與分析師預計公司今年不會盈利的事實一起，凸顯了早期生物科技公司在將臨床成功轉化為財務回報方面面臨的挑戰。
投資者還應該注意，Poseida 的股票在過去一週內大幅下跌，一週價格總回報率為 -11.87%。這種波動在生物科技板塊並不罕見，尤其是在臨床數據公布前後。
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