SAN DIEGO - 生物製藥公司Travere Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TVTX)今天宣布暫時停止其第三期HARMONY研究的患者招募。該研究正在評估pegtibatinase治療經典型同型半胱氨酸尿症(HCU)的療效。公司表示,暫停招募是為了改進商業化生產的擴大規模流程。
這次自願暫停旨在解決和優化商業化生產的擴大規模流程,因為最近的嘗試未能達到理想的藥物成分特性。儘管遇到這個挫折,Travere表示,目前已經參與pegtibatinase試驗的患者不會受到影響,他們將繼續從現有的小規模批次中獲得藥物。
研發高級副總裁Bill Rote博士表示,對公司解決製造問題的能力充滿信心,強調了他們內部團隊和外部合作夥伴豐富的生物製劑專業知識。
HARMONY研究預計最早可能在2026年恢復招募。因此,相關的臨床招募和大規模生產投資預計將推遲到2025年以後。然而,Travere預計2025年的研發費用將比2024年減少超過3000萬美元,這主要歸因於其他第三期項目(特別是sparsentan)接近完成。
Travere還報告稱,截至2024年6月30日,公司的財務儲備(包括現金、現金等價物和可銷售證券)總計3.254億美元,預計可以支持運營到2028年。
經典型HCU是一種罕見的代謝障礙,會導致同型半胱氨酸水平升高,引起危及生命的併發症。如果成功,pegtibatinase可能成為這種疾病的首個改變疾病進程的療法。該藥物已獲得FDA的突破性療法認定、罕見兒科疾病和快速通道認定,以及美國和歐洲的孤兒藥認定。
公司將在今天晚些時候舉行電話會議,進一步討論招募暫停事宜。本文基於Travere Therapeutics的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中,Travere Therapeutics已暫停其第三期HARMONY研究的招募,以促進製造擴大規模的改進。這次暫停不會影響已經參與研究的患者。預計招募將在2026年恢復。值得一提的是,Travere的藥物Filspari已獲得FDA完全批准,用於治療成人原發性免疫球蛋白A腎病(IgAN),這可能會帶來銷售增長。事實上,2024年第二季度Filspari的銷售額達到2710萬美元,比第一季度增長37%。Canaccord Genuity、Citi和BofA Securities的分析師都維持了對Travere的買入評級,其中Canaccord Genuity和Citi還提高了目標價。這些最新進展突顯了Travere Therapeutics的重要進展時期。
InvestingPro洞察
隨著Travere Therapeutics暫時停止HARMONY研究的患者招募,投資者可能會密切關注公司的財務健康和股票表現。InvestingPro數據顯示,公司市值為11.5億美元,這反映了公司在競爭激烈的生物製藥領域的規模。儘管在製造擴大規模方面面臨挑戰,但公司的流動資產仍然強勁,有足夠的儲備支持未來很長一段時間的運營。
InvestingPro提示顯示,Travere Therapeutics在過去一年的價格總回報率為70.46%,反映了投資者的樂觀情緒。此外,公司的債務水平適中,這可能在解決當前製造問題時提供一些財務靈活性。對於尋求更詳細分析和額外提示的投資者,可以在InvestingPro上獲取Travere Therapeutics的14個InvestingPro提示。
此外,公司股票目前交易價格接近52週高點的98.24%,這可能表明市場信心,或者根據另一個InvestingPro提示,表明股票可能處於超買區域。市淨率為75.9,表明股票交易倍數較高,這可能會引起注重價值的投資者的興趣。然而,值得注意的是,分析師預計公司今年將不會盈利,這一事實可能會影響短期內的股票表現。
總的來說,雖然Travere Therapeutics正在應對當前的挑戰,但InvestingPro洞察為投資者提供了公司財務指標和股票表現的快照,這對於考慮在生物製藥板塊投資的投資者來說可能很有價值。
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