SAN DIEGO, CA - Travere Therapeutics, Inc. (NASDAQ:TVTX) 今日宣布自願暫停在其評估pegtibatinase治療經典型同型半胱氨酸尿症(HCU)的第三階段HARMONY研究中招募新患者。這一決定旨在促進生產規模擴大的流程改進，這對支持商業規模生產和HARMONY研究的完整招募是必要的。
已經參與pegtibatinase研究的患者將繼續從現有的小規模批次中接受藥物，這些批次不受規模擴大過程的影響。這些患者將能夠在整個試驗期間保持其治療計劃。
公司發現最近的規模擴大過程未能產生預期的藥物物質特性，促使暫停招募。Travere Therapeutics正在通知所有研究調查員這一進展，並表示預計最早將在2026年恢復招募，屆時必要的改進將完成。
這份公告包含前瞻性陳述，涉及公司解決生產規模擴大問題的計劃以及恢復第三階段HARMONY研究招募的預期時間表。這些陳述受到各種風險和不確定性的影響，包括與生產流程和監管批准相關的挑戰。公司成功實施這些改進的能力及其對臨床試驗和商業產品的影響並不能得到保證。
Travere Therapeutics還面臨與其當前商業產品、其療法的市場接受度以及產品管線開發相關的風險。公司承認全球和宏觀經濟因素，如健康流行病和大流行病，可能會干擾臨床試驗、商業活動和生產運營。
本報告基於同日向美國證券交易委員會提交的新聞稿中包含的信息。
在其他近期新聞中，Travere Therapeutics取得了重大進展，其藥物Filspari獲得FDA完全批准，用於治療有疾病進展風險的成年原發性免疫球蛋白A腎病(IgAN)患者。這項基於PROTECT研究長期結果的批准預計將增加符合條件的患者群體，從而可能帶來銷售增長。財務方面，Travere報告2024年第二季度Filspari銷售額達到2710萬美元，比第一季度增長37%，並保持3.254億美元的現金和證券的穩健財務狀況。
Canaccord Genuity、Citi和BofA Securities的分析師都維持對Travere的買入評級，Canaccord Genuity和Citi將目標價上調至23.00美元，BofA Securities上調至19.00美元。這些調整反映了FDA對Filspari的批准及其擴大市場規模的潛力。此外，Canaccord Genuity修訂了其模型，反映了Filspari在美國市場滲透率的預測增加，現在估計到2031年將達到13.8%。
這些是Travere Therapeutics的最新進展，突出了一個重大進步的時期，特別是Filspari的成功推出。公司還在與FDA討論可能修改肝臟監測風險評估和緩解策略(REMS)。Travere Therapeutics預計在即將到來的完全批准PDUFA日期之後，Filspari的增長將進一步加速。
InvestingPro洞察
隨著Travere Therapeutics (NASDAQ:TVTX)面臨第三階段HARMONY研究的挑戰，投資者和利益相關者可能對公司的財務健康和市場表現感興趣。根據InvestingPro的實時數據，該公司目前的市值約為11.5億美元。儘管截至2024年第二季度的過去十二個月收入增長顯著，達47.42%，但Travere的毛利率仍為負值，為-31.44%，表明公司在銷售成本上的支出超過了其收入。
InvestingPro提示強調，Travere Therapeutics正在迅速消耗現金，分析師預計公司今年將不會盈利。此外，相對強弱指數(RSI)顯示該股票處於超買區域，這可能預示其股價可能會回調。從更積極的角度來看，公司的流動資產超過其短期債務，並且在過去一年中實現了高回報。對於希望深入了解Travere Therapeutics財務和績效指標的投資者，在InvestingPro上還有超過13個額外的InvestingPro提示可供參考。
考慮到公司股價接近52週高點，且市淨率倍數高達75.9，在生物科技行業波動性的背景下，結合公司最近的公告，考慮這些財務指標至關重要。InvestingPro的公允價值估計目前為15.53美元，這可能作為投資者衡量股票潛在價值與其最近14.54美元交易價格的參考點。
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