SAN DIEGO - 專注於細胞和外泌體療法治療罕見疾病的生物科技公司Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR)宣布計劃向美國食品和藥物管理局(FDA)提交其主要產品候選藥物deramiocel的生物製劑許可申請(BLA)，用於治療杜氏肌營養不良症(DMD)患者的心肌病變。該公司預計將於2024年10月開始分階段提交流程，並在年底前完成。
這一決定是在最近與FDA討論後做出的，並得到了Phase 2 HOPE-2和HOPE-2開放標籤延伸試驗的心臟數據支持，以及來自Vanderbilt University Medical Center和Cincinnati Children's Hospital Medical Center的自然病史數據。Deramiocel已獲得FDA孤兒藥認定和再生醫學先進療法認定，這可能會加快其監管審查過程。
Capricor的首席執行官Linda Marbán博士強調了向FDA提交的強有力的心臟數據，以及目前缺乏針對DMD心肌病變的獲批療法，而這正是杜氏肌營養不良症患者的主要死因。她對患者、他們的家人以及FDA為推進這種罕見疾病的治療所做的努力表示感謝。
Deramiocel，也稱為CAP-1002，由異體心肌球衍生細胞組成，在臨床前和臨床研究中顯示出對肌營養不良症和心力衰竭的免疫調節、抗纖維化和再生作用。在各種試驗中，已有超過200名人類受試者接受了CDCs治療，並有超過100篇同行評審的科學文獻支持其使用。
DMD是一種遺傳性疾病，導致肌肉進行性衰弱和慢性炎症，患者的中位死亡年齡約為30歲。據估計，在美國每3,500名男性出生中就有一例，患者人數約為15,000-20,000人。
Capricor已建立內部GMP製造能力，以支持預期的BLA提交和deramiocel的潛在商業化。此外，該公司正計劃進行上市後研究，以擴大標籤範圍，治療DMD骨骼肌肌病，將Phase 3 HOPE-3臨床試驗的A組和B組合併，而不像之前預期的那樣解盲A組。
公司的最新情況在今天美東時間上午8:30舉行的網絡廣播中進行了討論。本文基於Capricor Therapeutics的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中，Capricor Therapeutics在生物製藥板塊取得了重大進展。該公司最近報告2024年第二季度淨虧損約1100萬美元，同時產生約400萬美元的收入。儘管如此，Capricor仍保持2950萬美元的強勁現金狀況。該公司的主要重點是開發deramiocel，這是一種潛在的杜氏肌營養不良症治療方法。Capricor已與Nippon Shinyaku達成重要的財務協議，總額高達3500萬美元，其中包括1500萬美元的股權投資和2000萬美元的預付款。這筆資金預計將支持deramiocel的開發和全球分銷。
該公司還在為deramiocel的潛在商業化做準備，並正在進行歐洲分銷的高級合作夥伴討論。此外，Capricor Therapeutics保持了H.C. Wainwright的買入評級，並且Oppenheimer將其目標價上調至15美元。該公司的積極立場是在Capricor即將發布deramiocel的監管更新之前做出的。這種與Nippon Shinyaku的擴展合作預計將在2024年第四季度最終確定，並被視為未來全球擴張的踏腳石。
這些最新發展突顯了Capricor在生物製藥板塊的持續進展，以及其產品候選藥物deramiocel的潛在影響。Capricor與Nippon Shinyaku擴大的合作關係現已涵蓋美國、歐盟和日本，進一步增強了這種樂觀情緒。
InvestingPro洞察
隨著Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR)推進計劃為deramiocel提交生物製劑許可申請，投資者正密切關注公司的財務健康和股票表現。根據InvestingPro數據，Capricor的市值約為210.96百萬美元。儘管該公司在截至2024年第二季度的過去十二個月內收入增長了187.15%，但同期毛利率為-37.73%，營業利潤率為-110.5%，面臨挑戰。這表明相對於收入而言，成本相當高，可能會影響公司的長期財務可持續性。
InvestingPro提示表明，雖然Capricor持有的現金多於債務，這是流動性的積極跡象，但公司正在快速消耗現金。這種快速的現金消耗可能會引起投資者的擔憂，因為公司正在為其主要產品的潛在商業化做準備。此外，Capricor的股票經歷了顯著的波動，市淨率為18.34，表明股票可能相對於其賬面價值溢價交易。這一點得到進一步支持，因為分析師預計公司今年將不會盈利，且淨收入預計會下降。
對於那些對公司股票表現感興趣的人來說，Capricor在過去一周、一個月和三個月內的價格總回報分別為17.52%、30.92%和24.63%，表現強勁。然而，過去六個月的股票表現顯示下降了6.43%，反映了股票的波動性。這些洞察對於考慮Capricor股票的投資者來說特別相關，因為公司正在尋求FDA批准deramiocel的關鍵階段。
要深入了解Capricor Therapeutics的財務和股票分析，投資者可以在https://hk.investing.com/pro/CAPR訪問額外的InvestingPro提示，目前列出了總共15個提示，以幫助指導投資決策。
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