週一，美銀證券維持Ascendis Pharma (NASDAQ:ASND)的買入評級，目標價為175.00美元。Ascendis Pharma公布了其TransCon CNP治療軟骨發育不全（ACH）患者的第三期ApproaCH試驗的正面頂線結果。該研究達到了主要終點，顯示52週後年生長速度（AGV）與安慰劑相比存在統計學上的顯著差異。
記錄的AGV差異為1.49厘米/年，這與競爭對手BioMarin Pharmaceutical的Voxzogo（於2021年獲批）的結果相當。Ascendis Pharma的治療方案提供每週一次注射，相較於目前標準護理所需的每日注射，這是一個優勢。如果TransCon CNP獲得批准，這種便利性可能成為關鍵因素，預計新藥申請（NDA）將於2025年第一季度提交。
分析師指出，這一結果是Ascendis Pharma的一個重大降風險事件，因為它推進了第三個管線資產走向商業化。公司的淨管線價值維持在負5億美元淨現值（NPV）。現在的焦點轉向管理層即將發布的更新，特別是關於NDA申請包的完整性，尤其是考慮到Voxzogo申請中包含的長期數據。
此外，人們期待討論在不侵犯BioMarin Pharmaceutical專利的情況下運營的能力，儘管Ascendis Pharma的管理層在分析師電話會議中對其立場表示有信心。預計將從關鍵意見領袖（KOLs）那裡獲得進一步見解，以了解TransCon CNP在臨床實踐中的潛在使用。
TransCon CNP的批准被視為可能抵消與Ascendis Pharma另一種生長激素缺乏症治療Skytrofa長期銷售相關風險的因素。該公司重申買入評級和175美元的目標價，顯示對該股票未來表現的信心。
在其他最近的新聞中，Ascendis Pharma在藥物開發和財務增長方面取得了幾項重大進展。該公司用於治療軟骨發育不全的TransCon CNP藥物的第2/3期ApproaCH研究取得了成功結果，導致Stifel維持Ascendis Pharma股票的買入評級，並將目標價設定為200.00美元。Citi、TD Cowen和Oppenheimer等分析師公司也維持或提高了對Ascendis Pharma的評級，反映了公司最近的積極發展。
此外，Ascendis Pharma正在準備為TransCon CNP尋求監管批准，計劃在2025年第一季度在美國提交申請，並在2025年第三季度在歐盟提交申請。該公司的另一種藥物TransCon IL-2 β/γ在正在進行的第1/2期IL-Believe試驗中，對鉑耐藥卵巢癌患者顯示出有希望的臨床活性跡象。
Ascendis Pharma還與Royalty Pharma簽訂了價值1.5億美元的新資金協議，並獲得了美國對其成人甲狀旁腺功能減退症產品YORVIPATH的批准。公司季末持有2.59億歐元的現金和等價物，預計2024年全年SKYTROFA收入為2.2億歐元至2.4億歐元。
InvestingPro洞察
隨著Ascendis Pharma (NASDAQ:ASND)繼續在其TransCon CNP治療方面取得進展，考慮公司的財務健康狀況和市場表現是很有價值的。目前市值為68.4億美元的Ascendis正以較高的收入估值倍數交易，這反映了市場對未來增長的期望，特別是鑑於其最近第三期試驗的成功。儘管在過去十二個月內未能盈利，但公司在同期內收入增長顯著，達到166.54%。這種增長軌跡可能是Ascendis Pharma有潛力擴大其業務規模並改善財務結果的指標。
InvestingPro提示表明，分析師持謹慎態度，下調了即將到來的期間的盈利預期，並且不預期今年會實現盈利。公司還面臨流動性挑戰，短期債務超過流動資產。雖然這些因素可能引起擔憂，但值得注意的是，Ascendis Pharma在過去十年中實現了高回報，這可能吸引長期投資者。對於那些對更深入分析感興趣的人，可以在InvestingPro上找到更多的InvestingPro提示。
追蹤該股票表現的投資者會注意到，Ascendis Pharma的價格約為52週高點的87%，之前收盤價為119.22美元。公司下一次盈利日期定於2024年11月6日，這將是投資者評估公司財務健康狀況和市場對其戰略舉措反應的關鍵時刻。隨著公司重申買入評級和175美元的目標價，投資者可能會發現Ascendis Pharma是其投資組合中一個引人注目的考慮對象。
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