Goldman Sachs 更新了對 Ascendis Pharma (NASDAQ: ASND) 的展望，將目標價從之前的 180 美元上調至 200 美元，同時重申對該股的買入評級。
此次調整是在 Ascendis Pharma 宣布其治療軟骨發育不全症（一種骨骼生長障礙）的 TransCon CNP 藥物在 Phase 3 ApproaCH 研究中取得積極的頂線結果後做出的。該研究成功達到了主要和次要終點。
Ascendis Pharma 表示，在研究中 TransCon CNP 的耐受性普遍良好，沒有參與者中止治療，也沒有報告低血壓的情況。
公司的研究結果顯示，與現有的治療方法相比，如 BioMarin Pharmaceutical 的 Voxogo（vosoritide）和 BridgeBio Pharma 的 infigratinib，TransCon CNP 在療效、安全性和使用便利性方面具有競爭優勢。
TransCon CNP 每週一次注射的給藥方案被認為比其他治療方法要求的每日給藥更為有利。這些積極的頂線結果導致 Goldman Sachs 提高了對 TransCon CNP 的預測，但該公司仍在等待更詳細的數據和監管更新。
展望未來，Ascendis Pharma 正準備在監管程序中採取下一步行動。公司計劃在 2025 年第一季度向美國提交 TransCon CNP 的新藥申請（NDA），隨後在 2025 年第三季度向歐盟提交上市許可申請（MAA）。
在其他近期新聞中，Ascendis Pharma 報告了其 TransCon CNP 治療軟骨發育不全症患者的 phase 3 ApproaCH 試驗的積極頂線結果。該研究達到了主要終點，顯示 52 週後年度生長速度與安慰劑相比有顯著差異。
BofA Securities 和 Stifel 維持對 Ascendis Pharma 的買入評級，目標價分別為 175.00 美元和 200.00 美元。Citi 也重申了買入評級，維持 178.00 美元的目標價。
此外，Ascendis Pharma 透露了其正在進行的 Phase 1/2 IL-Believe 試驗的有希望的跡象，TransCon IL-2 β/γ 在鉑耐藥卵巢癌患者中顯示出臨床活性。
公司還與 Royalty Pharma 達成了價值 1.5 億美元的新融資協議，並獲得了美國對其成人甲狀旁腺功能減退症產品 YORVIPATH 的批准。Ascendis Pharma 的研發成本同比下降 21%，而銷售、一般和行政費用因員工成本增加而上升。
公司季末持有現金及等價物 2.59 億歐元，預計 2024 全年 SKYTROFA 收入為 2.2 億至 2.4 億歐元。
此文章由人工智能協助翻譯。更多資訊，請參閱我們的使用條款。