CAMBRIDGE, Mass. - 臨床階段生物製藥公司 Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC) 今日宣布，由於在第三期臨床試驗中未能達到主要和次要終點，該公司將暫停其藥物 losmapimod 的開發。評估 losmapimod 對法西歐肩胛肱肌失養症 (FSHD) 患者療效的 REACH 試驗顯示，與接受安慰劑的患者相比，該藥物並未顯著改善患者狀況。
這項涉及 260 名患者的試驗旨在測量經過 48 週治療後，可達工作空間 (RWS)、肌肉脂肪浸潤 (MFI)、肩外展肌力和患者報告結果的基線變化。儘管該藥物的安全性和耐受性與先前研究一致，但 losmapimod 在改善這些指標方面未達到統計學顯著性。
Fulcrum 總裁兼首席執行官 Alex C. Sapir 對試驗結果表示失望，同時感謝患者、家屬和 FSHD 社群的支持。該公司計劃對本週收到的數據進行全面評估，並打算在即將舉行的醫學會議上公布結果。
截至 2024 年 6 月 30 日，Fulcrum 的財務狀況仍然穩健，現金、現金等價物和有價證券約為 2.738 億美元。該公司計劃重新分配資源，推進其他項目，包括用於治療鐮狀細胞病 (SCD) 的 pociredir 和用於治療 Diamond-Blackfan 貧血 (DBA) 的藥物，以及其他早期探索項目。
FSHD 是一種罕見且進行性的疾病，影響骨骼肌，導致肌肉萎縮和功能下降。目前尚無獲批的 FSHD 治療方法，估計美國有約 30,000 人受此疾病影響。
Losmapimod 是一種選擇性 p38α/β 絲裂原活化蛋白激酶抑製劑，已獲美國食品藥品監督管理局授予快速通道資格和孤兒藥資格，用於治療 FSHD。儘管此前未曾用於肌肉萎縮症，但 losmapimod 已在針對其他適應症的各種臨床試驗中評估過超過 3,600 名受試者。
這則新聞基於 Fulcrum Therapeutics 的新聞稿。
在其他近期新聞中，Fulcrum Therapeutics 經歷了一系列重大發展。美銀證券將該生物技術公司的股票評級從表現不佳上調至中性，將目標價翻倍至 10.00 美元。這一修訂是因為 Fulcrum Therapeutics 即將迎來其藥物候選品 losmapimod 的關鍵第三期試驗結果，該藥物旨在治療法西歐肩胛肱肌失養症 (FSHD)。RBC Capital 也維持了對該公司的優於大盤評級，基於 losmapimod 第三期 REACH 研究的預期結果，將目標價從 14.00 美元上調至 15.00 美元。
Fulcrum Therapeutics 在運營方面也取得了進展，包括與兩名機構股東 RA Capital Healthcare Fund, L.P. 和一家未具名實體交換普通股以換取預付認股權證。公司任命 Isabel Kalofonos 為首席商務官，Heather Faulds 為首席監管事務和質量保證官，預計這些職位將為 losmapimod 的新藥申請提交做出貢獻。
最後，Fulcrum Therapeutics 正在推進 losmapimod 的第三期 REACH 試驗，並預計將於 2024 年 10 月底前報告頂線數據。該公司正與賽諾菲合作，為 losmapimod 在美國以外的監管申請和商業發布做準備。這些近期發展突顯了 Fulcrum Therapeutics 致力於推進其臨床試驗並為 losmapimod 的商業化做準備。
InvestingPro 洞察
在 Fulcrum Therapeutics 最近宣布暫停 losmapimod 藥物開發的消息之後，該公司的財務和市場表現為投資者提供了更廣泛的背景。根據 InvestingPro 數據，Fulcrum Therapeutics 的市值為 5.5225 億美元，這是公司規模和投資者估值的重要指標。儘管遭遇挫折，分析師已上調了對公司即將到來的財報期的盈利預期，表明可能出現反彈或對公司其他項目的信心。
此外，Fulcrum 的現金狀況似乎穩健，公司持有的現金多於債務，考慮到停止藥物開發所涉及的成本，這對利益相關者來說是令人放心的。這種財務穩定性進一步反映在公司的流動性上，流動資產超過短期債務，表明 Fulcrum 已做好準備應對當前的挑戰。
然而，值得注意的是，分析師預計 Fulcrum 今年不會盈利，而且股價已顯示出相當大的波動性。截至 2024 年第二季度的過去十二個月，公司的收入增長率令人印象深刻，達到 2582.55%，但這尚未轉化為盈利，同期的營業利潤率為 -40.15%。
對於尋求更深入分析的投資者，Fulcrum Therapeutics 還有其他 InvestingPro 提示可供參考，這些提示可以為公司前景提供進一步指導。這些提示可以通過專門的 InvestingPro 平台獲取，該平台提供全面的工具和洞察，用於做出明智的投資決策。
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