週三，H.C. Wainwright將Scholar Rock (NASDAQ: SRRK)的股票目標價從之前的35美元上調至40美元，並重申對該股的買入評級。這一調整是在Scholar Rock公布了SAPPHIRE試驗的令人鼓舞的結果之後做出的。該試驗評估了apitegromab對接受SMN靶向治療的2型和3型脊髓性肌肉萎縮症(SMA)非行走患者的療效。
早前公布的SAPPHIRE試驗數據顯示，與安慰劑相比，接受apitegromab治療的患者在Hammersmith功能運動量表擴展版(HFMSE)評分上顯著改善了1.8分。這一改善在統計學上具有顯著性，p值為0.0192。
試驗還顯示，在2至21歲的廣泛年齡範圍內，治療效果一致且具有臨床意義。值得注意的是，30%接受apitegromab治療的患者HFMSE評分改善超過3分。
這些進展是在SMA患者正常接受的標準護理之外觀察到的，標誌著該疾病治療的重大進步。此外，apitegromab的安全性良好，與第2階段TOPAZ試驗48個月收集的數據一致。
展望未來，Scholar Rock計劃在2025年第一季度提交美國生物製品許可申請(BLA)和歐盟上市許可申請(MAA)。分析師對該股超越市場對apitegromab預期的潛力表示樂觀。
這一情緒進一步得到了Scholar Rock其他項目更新的支持，包括其肥胖項目(SRK-439)和腫瘤資產(linavonkibart)。
鑑於即將提交BLA和apitegromab潛在的市場推出，H.C. Wainwright更新了對Scholar Rock的運營費用假設。該公司對Scholar Rock前景的持續信心反映在修訂後的目標價和維持的買入評級上。
在其他近期新聞中，生物製藥公司Scholar Rock報告了其用於治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的藥物apitegromab的第3階段SAPPHIRE研究的積極結果。該研究達到了主要終點，導致運動功能顯著改善。在3.45億美元的後續融資後，該公司擁有約4.63億美元的現金餘額，財務狀況穩健。
Scholar Rock計劃在2025年第一季度提交監管申請，並計劃在2025年第四季度在美國商業推出apitegromab。該公司還在開發SRK-439並進行EMBRAZE第2階段研究，這兩項都旨在管理肥胖。
分析師認為，apitegromab有潛力產生超過10億美元的收入。這些發展反映了該公司最近專注於解決SMA治療和肥胖管理方面的未滿足需求。
InvestingPro洞察
Scholar Rock最近的積極試驗結果和H.C. Wainwright的目標價上調反映在公司的走勢強勁表現中。根據InvestingPro數據，Scholar Rock在過去三個月內的價格回報率高達174.56%，過去一年的回報率為169.84%。這與InvestingPro提示強調的"過去三個月強勁回報"相一致。
儘管有這些收益，投資者應注意Scholar Rock目前尚未盈利，截至2024年第二季度的過去十二個月P/E比率為-12.02。這與InvestingPro提示指出的"分析師預計公司今年將不會盈利"一致。
該公司的市值為24.5億美元，反映了投資者對其潛力的樂觀情緒。然而，值得注意的是，根據InvestingPro提示，Scholar Rock"以中等水平的債務運營"且"毛利率較低"。隨著公司向潛在產品發布和增加運營支出邁進，這些因素可能是重要的考慮因素。
對於尋求更全面分析的投資者，InvestingPro為Scholar Rock提供了14個額外的提示，提供了對公司財務健康和市場地位更深入的理解。
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