uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)的股價今日在盤前交易中顯著上漲100%，原因是該公司宣布與美國食品和藥物管理局(FDA)就其針對亨廷頓氏症的基因療法產品AMT-130的加速批准通道達成協議。
基因療法領導者uniQure已確認與FDA就AMT-130加速批准通道的關鍵方面達成一致。FDA的生物製品評估和研究中心(CBER)一直與uniQure進行合作討論，最終達成這一共識。uniQure的首席醫療官Walid Abi-Saab醫學博士表示："我們的一致性反映了我們數據的強度以及與FDA CBER的工作人員和高級管理層的合作討論。"他進一步強調了這一里程碑對亨廷頓氏症患者的重要性，並強調公司致力於提供這種潛在的變革性療法。
這項協議是在11月底與FDA舉行的再生醫學先進療法(RMAT)B類會議上達成的。FDA同意，當前的第I/II期研究數據，與自然病史外部對照進行基準比較，可以作為加速批准通道下生物製品許可申請(BLA)的主要基礎。這一安排可能消除了在BLA提交前進行額外研究的需要。FDA還認可，cUHDRS（一種中間臨床終點）和腦脊液(CSF)中神經絲輕鏈(NfL)水平的降低可以作為支持AMT-130治療效果的證據。
uniQure在2024年5月獲得FDA授予AMT-130的RMAT資格，表明該療法有潛力滿足亨廷頓氏症治療中未滿足的醫療需求。2024年7月公布的中期數據顯示了令人鼓舞的結果，接受治療的患者在24個月後表現出持久的、劑量依賴的疾病進展減緩和CSF NfL水平降低。
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