馬薩諸塞州貝德福德 - Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK) 的藥物候選者zorevunersen獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予突破性療法認定，該藥物旨在治療Dravet症候群，這是一種罕見的癲癇症。這一認定對這家生物技術公司至關重要，因為它將該藥物推向潛在的批准和市場可用性。
Zorevunersen有望成為首個針對Dravet症候群的疾病修飾治療，它針對SCN1A基因中已確認的、不涉及功能獲得的突變。Dravet症候群患者遭受嚴重的癲癇發作，這些發作通常對現有藥物具有抗藥性。
FDA的決定是基於第1/2a期和開放標籤延伸（OLE）研究的積極結果，這些研究顯示zorevunersen顯著降低了患者的癲癇發作頻率，並改善了認知和行為指標。這些益處是在現有抗癲癇藥物效果之外觀察到的。該藥物總體上耐受性良好，已經給藥超過600劑，一些患者接受治療超過三年。
在公告發布後，Stoke Therapeutics的股價在盤前交易中上漲了2.1%。
該公司正在與FDA和其他全球監管機構進行持續討論，以推進zorevunersen進入全球性、隨機、對照的第3期註冊研究。預計年底前將公布第3期計劃的最新進展。
Stoke Therapeutics的首席監管事務官Shamim Ruff對FDA的認定表示感謝，並強調臨床數據顯示zorevunersen可能通過解決疾病的根本原因，大大改善當前的Dravet症候群治療。
代表Dravet症候群基金會的執行董事Mary Anne Meskis也歡迎這一認定，強調了對創新治療的迫切需求，這些治療不僅僅是管理症狀，而是解決Dravet症候群的根本原因。
突破性療法認定旨在加速開發和審查過程，適用於旨在治療嚴重疾病的藥物，當初步臨床證據表明其相對於現有療法有顯著改善潛力時。它提供了諸如快速通道認定特徵、高效藥物開發的密集指導以及FDA高級管理人員參與等好處。
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