BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) 獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准其口服藥物Attruby™（acoramidis），用於治療成年ATTR-CM患者，旨在降低心血管死亡和住院率。這項批准是基於ATTRibute-CM第三期研究的積極結果。消息公布後，BridgeBio股價上漲25%。
ATTRibute-CM研究表明，Attruby顯著降低了死亡和心血管相關住院率，並改善了患者的生活質量。Attruby是首個也是唯一一個獲批的產品，其標籤明確指出可近乎完全穩定轉甲狀腺素蛋白（TTR），這是一種與ATTR-CM相關的蛋白質。
這項第三期試驗涉及632名參與者，並達到了其主要終點，勝算比為1.8，表明治療效果具有統計學意義。Attruby的影響在堪薩斯城心肌病問卷和6分鐘步行測試中得到體現，顯示患者結果有顯著改善。
Attruby的獲批受到醫療專業人士和患者支持團體的熱烈歡迎。淀粉樣變性支持團體主席Muriel Finkel表示，這為淀粉樣變性患者帶來了希望和機會，強調新治療方法對改善患者預後的重要性。
Mayo Clinic的Martha Grogan醫學博士強調了擁有一種新治療方法的重要性，該方法提供出色的TTR穩定性並改善患者結果，有可能將一種致命疾病轉變為可控制的疾病。
BridgeBio還在美國提供ForgingBridges™患者支持服務計劃，旨在幫助被開具Attruby處方的患者及其家屬獲得治療，包括保險資源和財務援助。
展望未來，BridgeBio的首席執行官Neil Kumar博士對參與試驗的所有人表示感謝，並表示公司計劃在全球範圍內尋求批准，下一個目標是歐洲、日本和巴西。BridgeBio已向歐洲藥品管理局提交了上市許可申請，預計將在2025年做出決定，並已授予拜耳在歐洲商業化acoramidis的獨家權利。
鑑於這些發展，Scotiabank分析師Greg Harrison將BridgeBio Pharma的目標價從45.00美元上調至48.00美元，同時維持"板塊表現優於大盤"評級。
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