智通財經APP獲悉，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准Ionis Pharmaceuticals(IONS.US)旗下治療罕見遺傳疾病的藥物Olezarsen，這是該公司首個全資擁有的藥物。
據悉，Olezarsen被批准用於治療家族性高乳糜微粒血癥綜合徵(FCS)。今年4月公佈的試驗結果顯示，對於心血管風險較高的中度高甘油三酯血癥患者，Olezarsen可顯著降低甘油三酯、載脂蛋白B和非HDL膽固醇水平，且未發現重大安全問題。
FCS是一種嚴重且極爲罕見的遺傳性疾病，常由各種單基因突變引起。FCS導致極高的甘油三酯(TG)水平，通常超過880mg/dL。這種嚴重的升高會導致各種嚴重的體徵和症狀，包括急性和潛在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪變性和認知問題。目前，能夠充分治療FCS的治療選擇很有限，嚴格的低脂飲食是目前治療這種疾病的一線方法。Olezarsen被批准作爲一種附加治療，以降低成人患者的甘油三酯(TG)水平。
受此消息提振，Ionis Pharmaceuticals週四美股盤後漲近7%。
Ionis Pharmaceuticals表示，將在投資者電話會議上宣佈該藥物定價的細節。該公司首席執行官Brett Monia表示：“我們認爲供應方面沒有任何障礙。我們已經生產並準備好了。”Brett Monia補充稱，患者仍需要遵循推薦的飲食限制。
不過，BMO Capital Markets分析師Kostas Biliouris認爲，鑑於FCS的患病率較低、以及競爭藥物將於明年下半年進入市場，FCS治療藥物不會成爲Ionis Pharmaceuticals的重大機遇。根據美國政府數據，在美國，患有FCS的人數不到5000。Kostas Biliouris預估，Ionis Pharmaceuticals旗下FCS治療藥物的銷售額最高達3.41億美元。