智通財經APP獲悉，默沙東(MRK.US)公司今日宣佈，其“first-in-class”療法Winrevair(sotatercept)在3期臨牀試驗ZENITH的中期分析中達到主要終點。基於這一積極結果，試驗將提前終止，讓所有肺動脈高壓(PAH)患者有機會接受Winrevair治療。值得一提的是，這款療法被行業媒體Evaluate評爲2024年有望獲批的潛在重磅療法之一。
PAH是一種罕見的進行性疾病，當肺部的小動脈變厚並變窄時，會導致這些動脈內的壓力增加，對心臟造成壓力。PAH的發生涉及三個相關過程，包括炎症、細胞增殖和纖維化，這些過程在肺部小動脈的增厚、變窄和僵硬中起着重要作用，通常被稱爲“血管重塑”。目前批准的PAH療法主要是作爲血管擴張劑打開血管，但這些治療無法逆轉由炎症、增殖和纖維化引起的血管重塑。
Winrevair是一款“first-in-class”的IIA型激活素受體(ActRIIA)融合蛋白。它將ActRIIA經過改造的細胞外域與抗體的Fc端融合在一起。它可以阻斷激活素與細胞膜上的受體結合，從而降低激活素介導的信號傳導。在臨牀前實驗中它可以逆轉肺動脈壁和右心室的重塑。Winrevair是默沙東於2021年以約115億美元收購Acceleron Pharma公司獲得的關鍵療法。它在今年3月獲得美國FDA的批准上市。