智通財經APP獲悉,9月12日,中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)官網公示,羅氏(Roche)申報的利司撲蘭片上市申請獲得受理,具體適應症尚未披露。公開資料顯示,利司撲蘭(risdiplam)是羅氏(RHHBY.US)的一款神經罕見病創新藥物,用於治療脊髓性肌萎縮症(SMA)。該藥物的口服溶液劑型已在中國獲批上市,此次上市申請的劑型爲片劑。
SAM是造成嬰幼兒死亡的常染色體隱性遺傳疾病之一,是由於運動神經元存活基因1(SMN1)突變導致SMN蛋白功能缺陷所致。利司撲蘭(risdiplam)是一種SMN2基因mRNA剪接修飾劑。