智通財經APP獲悉，中國藥物臨牀試驗登記與信息公示平臺近日公示，阿斯利康(AstraZeneca)(AZN.US)以及其旗下專注於罕見病領域的Alexion公司啓東了一項中國3期臨牀研究，該研究旨在中國陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(PNH)補體抑制劑初治成人受試者中評價瑞利珠單抗注射液(ravulizumab)的有效性、安全性、藥代動力學、藥效學和免疫原性。
瑞利珠單抗是Alexion公司開發的一款長效補體C5蛋白抑制劑。在本次啓動的3期臨牀研究中，患者於第1天接受誘導劑量，隨後在第15天以及此後每8週一次接受維持劑量給藥。該研究包括26周的主要治療期和32周的拓展治療期，擬在中國入組18名患者。
截圖來源：中國藥物臨牀試驗登記與信息公示官網
瑞利珠單抗是一款長效C5單克隆抗體，可提供即時、完全和持續的補體抑制。獨特的設計使該產品具有比第一代C5補體抑制劑更長的半衰期。該藥最早於2018年獲得美國FDA批准上市，用於治療PNH，患者只需要每8周接受一次注射就可以有效控制溶血的發生。此後，該藥相繼獲FDA批准治療多種自身免疫性疾病，包括非典型溶血性尿毒症綜合徵、重症肌無力、視神經脊髓炎譜系疾病等。
