智通財經APP獲悉，輝瑞(PFE.US)治療A型血友病的基因療法在一項關鍵的後期試驗中達到了目標，爲該公司進入這個頗具挑戰性的市場鋪平了道路。
輝瑞週三在一份聲明中表示，在至少15個月的隨訪中，該療法在出血率指標方面優於A型血友病患者常用的治療方法，即第VIII因子替代療法。該公司表示，將在未來幾個月與監管機構討論這些數據。
這一結果可能會提振Sangamo Therapeutics(SGMO.US)，該公司與輝瑞合作開發了這種藥物，目前正面臨流動性問題。
一些製藥公司在推廣新型基因療法方面面臨挑戰，尤其是在血友病治療領域。根據 TD Cowen的研究，在美國至少有十幾種治療A型血友病的藥物獲得批准，其中包括羅氏的Hemlibra，這是一款年度銷售額超過60萬美元的重磅產品。拜瑪林製藥(BMRN.US)開發的另一種治療A型血友病的基因療法在商業化方面令人失望。
由於缺乏凝血因子VIII，A型血友病患者出血時間比正常人長。這是一種需要持續監測和治療的終身疾病，全世界每10萬名活產男嬰中約有25人患有此病。
隨着其新冠藥物銷量暴跌，輝瑞一直在尋找新藥，而該公司股價目前約爲2021年底61.25美元峯值的一半。今年4月，該公司一項針對B型血友病的基因療法獲得了美國批准。
輝瑞的A型血友病療法旨在幫助患者長時間自行產生第VIII因子，從而消除多年的昂貴治療和定期靜脈輸液或注射的負擔。Sangamo高管在5月份的財報電話會議上表示，輝瑞計劃在2025年初爲這種名爲giroctocogene fitelparvovec的療法申請批准。
截至發稿，輝瑞盤前跌0.31%，Sangamo Therapeutics盤前漲1.92%。