智通財經APP獲悉，週二美股盤前，處於臨牀階段的生物製藥公司Annexon (ANNX.US)宣佈其主要候選藥物ANX005在治療格林-巴利綜合徵(GBS,一種神經系統疾病)最爲關鍵的3期臨牀試驗中達到試驗主要終點。這一消息傳出後，該公司股價在美股盤前交易中一度暴漲超55%。
根據在孟加拉國和菲律賓進行的一項最新試驗的頂線數據，這家位於總部位於加州布里斯班的生物技術公司表示，其主要候選藥物ANX005在30毫克/公斤的劑量下，在格林-巴利綜合徵殘疾量表上(即GBS-殘疾量表)相比於安慰劑有高達2.4倍的統計學意義上顯著改善，這是該研究的主要目標。
雖然該項研究中測試的75 mg/kg的劑量也優於安慰劑，但其測算結果在格林-巴利綜合徵殘疾量表的基礎上沒有統計學意義。
Annexon在公告中表示，試驗性藥物的耐受性良好，研究未發現任何新的安全信號。
該公司補充表示，這種疾病的高患病率和難以獲得標準化的護理促使它在孟加拉國和菲律賓進行這項研究，儘管在美國和歐洲，每年有超過2.2萬人因GBS住院治療，但是進行研究的效果可能不夠理想。
根據美國食品藥品監督管理局(FDA)的最新反饋，該公司已經開始對ANX005進行高達2000名患者的“真實世界臨牀研究”。其研究結果和Annexon 所擬定的BLA藥物申請提交計劃將在2025年下半年前後。
Annexon 是一家總部位於加利福尼亞州布里斯班的生物製藥公司，致力於開發創新型的免疫系統調節療法，用於治療神經系統疾病和自身免疫疾病。其開發的突破性ANX005是一種針對補體系統C1q蛋白的全人源化單克隆抗體，旨在抑制經典補體通路，從而減少神經炎症和神經元損傷。ANX007則類似於ANX005，也針對補體系統C1q蛋白，用於抑制視網膜中的炎症過程，主要用於治療青光眼和其他視網膜疾病。