智通財經APP訊，基石藥業-B(02616)發佈公告，該公司研發管線2.0的重磅產品CS5001 (ROR1 ADC)治療晚期實體瘤和淋巴瘤患者的1a/1b期全球多中心首次人體研究的數據在美國臨牀腫瘤學會(ASCO)年會上以壁報形式公佈。
• 首次人體研究的最新數據顯示，CS5001在不同劑量水平、對於多線經治的晚期實體瘤和淋巴瘤均能表現出良好的耐受性和令人鼓舞的抗腫瘤活性。
• CS5001是目前已知首個在實體瘤和淋巴瘤中均觀察到抗腫瘤活性的ROR1抗體偶聯藥物(ADC)。
• CS5001全球多中心I期試驗的劑量遞增目前仍在美國、澳大利亞和中國同步進行;近期將啓動在多瘤種中的劑量擴展研究;預計2024年內將啓動註冊臨牀研究。
• 更多CS5001的最新臨牀數據將在後續投資者會議或學術會議(如ESMO，ASH等)中定期公佈。
基石藥業首席執行官、研發總裁兼執行董事楊建新博士表示：“我們非常高興能在ASCO這一着名會議上公佈CS5001的首次人體研究數據。CS5001分子設計的的獨特性已被其在臨牀上所展現出的良好耐受性和安全性充分印證。雖然研究仍處於劑量探索階段，我們已經可以在多種惡性腫瘤中觀察到CS5001明顯的抗腫瘤活性，包括瀰漫大B細胞淋巴瘤(DLBCL)、霍奇金淋巴瘤、胰腺癌、非小細胞肺癌(NSCLC)、乳腺癌，卵巢癌等。值得強調的是，CS5001是目前已知首個針對實體瘤展現出臨牀抗腫瘤活性的ROR1 ADC。令我們更爲欣喜的是，隨着研究穩步推進，在ASCO壁報數據截止日之後，我們在血液瘤和實體瘤中持續收穫了更多CS5001抗腫瘤活性的臨牀證據。這些更新的臨牀數據將在後續的投資者會議或學術大會上公佈，我們也期待進一步挖掘CS5001這款潛在同類最佳ROR1 ADC在廣泛瘤種中的開發潛力。”
此次ASCO壁報中披露的CS5001的最新有效性和安全性數據如下：
• 截至壁報數據截止日，已完成1a期前九個劑量水平(7至156 μg/kg)的劑量限制性毒性(DLT)的評估;未觀察到DLT，且未達到最大耐受劑量(MTD)。
• 已觀察到的藥物相關不良事件大多爲1級或2級(評價標準NCI-CTCAE v5.0)，表明CS5001 針對多線經治的晚期實體瘤和淋巴瘤患者均能表現出良好的耐受性和安全性。
• 藥代動力學數據表明CS5001的暴露量與劑量成正比，且ADC和總抗體的暴露量相似，表明 CS5001 ADC在血液循環中具有出色的穩定性。
• 已在多種實體瘤(評價標準RECIST v1.1)和血液腫瘤(評價標準Lugano 2014)中觀察到 CS5001令人鼓舞的抗腫瘤活性：
霍奇金淋巴瘤：從第5劑量水平(50 μg/kg)起觀察到客觀緩解;第5-9劑量水平的9例可評估的患者中有1例達到完全緩解(CR)以及4例達到部分緩解(PR)，客觀緩解率(ORR)爲55.6%。
瀰漫大B細胞淋巴瘤(DLBCL)：從第7劑量水平(100 μg/kg)起觀察到客觀緩解;第 7-9劑量水平的6例可評估的患者中有1例達到CR以及2例達到PR，ORR爲50.0%。
在實體瘤中，從第7劑量水平(100 μg/kg)起也開始觀察到多例PR和疾病穩定(SD)伴腫瘤負荷減小，包括非小細胞肺癌(NSCLC;1例PR及3例SD)，胰腺癌(1例 PR)，三陰性乳腺癌(TNBC;1例SD)，卵巢癌(1例SD);基於以上療效趨勢，隨着劑量的增加，預計在實體瘤患者中有望觀察到更好的療效.
目前，該研究1a期劑量遞增仍在進行中;同步將在特定較高劑量組入組更多患者、累積更多數據，用以初步確定II期推薦劑量(RP2D)和評估ROR1表達與療效之間的關係。同時我們也將於近期啓動涵蓋多瘤種的1b期劑量擴展研究進行劑量優化;預期將在2024年年底前啓動註冊性臨牀研究。