智通財經APP訊，君實生物(01877)發佈公告，該公司收到國家藥品監督管理局覈准簽發的《藥品註冊證書》，特瑞普利單抗(商品名：拓益®，產品代號：JS001)聯合阿昔替尼用於中高危的不可切除或轉移性腎細胞癌患者的一線治療的新適應症上市申請獲得批准，是我國首個獲批的腎癌免疫療法。
腎癌是全球泌尿系統第三位最常見的惡性腫瘤，而腎細胞癌佔全部腎癌病例的 80%~90%。根據《中華醫學雜誌(英文版)》發佈的數據，2022 年中國腎癌新發病例和死亡病例分別約爲 7.7 萬例和 4.6 萬例。約三分之一的腎癌患者在初診時已發生腫瘤遠處轉移，而侷限性患者接受腎切除術後仍有 20%-50%出現腫瘤遠處轉移。基於國際轉移性腎細胞癌數據庫聯盟的風險分級，低危、中危和高危的轉移性腎細胞癌患者接受抗血管靶向治療的中位總生存期(以下簡稱“OS”)分別爲 35.3、16.6 和 5.4 個月。因此，相較於低危患者，中、高危晚期腎細胞癌患者對新型治療方案的臨牀需求更加迫切。
本次新適應症的獲批主要基於 RENOTORCH 研究(NCT04394975)的數據結果。RENOTORCH 研究是一項多中心、隨機、開放、陽性藥對照的 III 期臨牀研究，由北京大學腫瘤醫院郭軍教授和上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院黃翼然教授擔任主要研究者，在全國 47 家臨牀中心開展，是我國首個晚期腎癌免疫治療的關鍵 III 期臨牀研究。該研究共隨機入組 421 例中高危的不可切除或轉移性腎細胞癌患者，以 1:1 隨機分配至特瑞普利單抗聯合阿昔替尼組(n=210)或舒尼替尼組(n=211)接受治療。主要研究終點是獨立評審委員會(以下簡稱“IRC”)評估的無進展生存期(以下簡稱“PFS”)，次要研究終點包括研究者評估的 PFS、 IRC 或研究者評估的客觀緩解率(以下簡稱“ORR”)、緩解持續時間(以下簡稱“DoR”)、疾病控制率(DCR)、OS 以及安全性等。
此前，RENOTORCH 的研究成果在 2023 年歐洲腫瘤內科學會(ESMO)大會優選口頭報告專場會議上首次發佈，全文同步獲 ESMO 官方期刊《腫瘤學年鑑》(Annals of Oncology;影響因子：50.5)發表。研究數據顯示，基於 IRC 評估結果，與舒尼替尼單藥治療相比，接受特瑞普利單抗聯合阿昔替尼治療可顯著延長患者的 PFS(中位 PFS：18.0 vs. 9.8 個月，P=0.0028)，患者 PFS 延長近 2 倍，疾病進展或死亡風險降低 35%(風險比[HR]=0.65;95%CI：0.49，0.86)。此外，特瑞普利單抗組的 ORR 更優(56.7% vs. 30.8%，P<0.0001)，並且 DoR 更長(中位 DoR：未達到 vs. 16.7 個月;HR=0.61)，具有明顯的 OS 獲益趨勢(中位 OS：未達到 vs. 26.8 個月)，死亡風險降低 39%(HR=0.61;95%CI： 0.40，0.92)。安全性方面，特瑞普利單抗聯合阿昔替尼的安全性和耐受性良好，未發現新的安全性信號。
特瑞普利單抗注射液是中國首個批准上市的以 PD-1 爲靶點的國產單抗藥物，曾榮膺國家專利領域最高獎項“中國專利金獎”，至今已在全球(包括中國、美國、東南亞及歐洲等地)開展了覆蓋超過 15 個適應症的 40 多項由公司發起的臨牀研究。正在進行或已完成的關鍵註冊臨牀研究在多個瘤種範圍內評估特瑞普利單抗的安全性及療效。截至本公告披露日，特瑞普利單抗的 8 項適應症已於中國獲批。2020 年 12 月，特瑞普利單抗注射液首次通過國家醫保談判，目前已有 6 項獲批適應症納入《國家醫保目錄(2023 年)》，是目錄中唯一用於治療黑色素瘤的抗 PD-1 單抗藥物。
在國際化佈局方面，2023 年 10 月，特瑞普利單抗已作爲首款鼻咽癌藥物在美國獲批上市。此外，歐洲藥品管理局(EMA)和英國藥品和保健品管理局(MHRA)分別受理了特瑞普利單抗聯合順鉑和吉西他濱用於局部復發或轉移性鼻咽癌患者的一線治療以及聯合紫杉醇和順鉑用於不可切除局部晚期/復發或轉移性食管鱗癌患者的一線治療的上市許可申請(MAA)，澳大利亞藥品管理局(TGA)和新加坡衛生科學局(HSA)分別受理了特瑞普利單抗聯合順鉑/吉西他濱作爲轉移性或複發性局部晚期鼻咽癌成人患者的一線治療，以及作爲單藥治療既往含鉑治療過程中或治療後疾病進展的複發性、不可切除或轉移性鼻咽癌的成人患者的上市許可申請。