智通財經APP訊，百濟神州(06160)發佈公告，公司於2024年3月14日(美國東部時間)宣佈，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准替雷利珠單抗(中文商品名：百澤安®; 英文商品名：TEVIMBRA®)作爲單藥治療既往接受過系統化療(不含PD-1/L1抑制劑)後不可切除或轉移性食管鱗狀細胞癌(ESCC)的成人患者。替雷利珠單抗預計將於2024年下半年在美國上市。
百濟神州實體腫瘤首席醫學官Mark Lanasa醫學博士表示：“FDA今日批准替雷利珠單抗用於治療既往接受過化療的ESCC患者，同時正在審評該藥物作爲ESCC一線治療的上市許可申請(BLA)，這標誌着我們朝着將該治療方案帶給全球更多患者的目標又邁進了重要的一步。作爲百濟神州免疫腫瘤生物平臺研發的第一款候選藥物，以及在美國獲批的第二款藥物，替雷利珠單抗將成爲公司實體腫瘤開發專案的重要支柱產品。目前替雷利珠單抗已在全球30多個國家和地區開展了超過 17項註冊性臨牀試驗。”
此次批准基於RATIONALE 302試驗結果，該試驗在意向性治療(ITT)人羣中達到了主要終點。與化療相比，替雷利珠單抗展現了具有統計學顯著性和臨牀意義的生存獲益。在ITT人羣中，替雷利珠單抗組的中位總生存期(OS)爲8.6個月(95% CI：7.5,10.4)，而化療組爲6.3個月(95% CI：5.3,7.0)(p=0.0001;風險比 [HR]=0.70[95% CI：0.57,0.85])。替雷利珠單抗的安全性特徵優於化療。替雷利珠單抗最常見(≥20%)的不良反應(包括實驗室檢查結果異常)爲葡萄糖升高、血紅蛋白降低、淋巴細胞降低、鈉降低、白蛋白降低、礆性磷酸酶升高、貧血、疲勞、穀草轉氨酶升高、肌肉骨骼疼痛、體重降低、谷丙轉氨酶升高和咳嗽。
南加州大學凱克醫學院諾裡斯綜合癌症中心癌症主任醫師、腫瘤內科胃腸腫瘤科主任、臨牀醫學副教授Syma Iqbal醫學博士表示：“ESCC是食管癌最常見的亞型，確診罹患晚期或轉移性ESCC的患者在接受初始治療後經常會發生疾病進展，亟需新的治療選擇。RATIONAL 302試驗顯示，替雷利珠單抗在既往經治的 ESCC患者中，已展示出具有臨牀意義的生存獲益，有望成爲這些患者的一項重要的治療新選擇。”
替雷利珠單抗已於2023年獲得歐盟委員會批准，用於治療既往接受過化療的晚期或轉移性ESCC患者。2024年2月，替雷利珠單抗獲得歐洲藥品管理局(EMA)人用藥品委員會(CHMP)積極意見，建議批准其用於治療三項非小細胞肺癌適應症。
FDA目前也正在對替雷利珠單抗用於不可切除、複發性、局部晚期或轉移性 ESCC患者一線治療，以及用於治療局部晚期不可切除或轉移性的胃或胃食管結合部(G/GEJ)腺癌患者的新藥上市許可申請(BLA)進行審評。預計FDA對這兩項BLA 做出決議的時間分別爲2024年7月和12月。
百濟神州已開展超過17項替雷利珠單抗的潛在註冊性臨牀試驗，其中已有11項3 期隨機試驗和4項2期試驗取得積極結果。這些試驗結果表明，替雷利珠單抗作爲單藥治療，或與其他藥物聯用，有爲多種癌症類型的數十萬例患者帶來安全的、具有臨牀意義的生存獲益和生活品質改善的潛力，且很多情況下，無論患者的 PD-(L)1表達狀態如何均可獲益。截至目前，全球已有超過90萬例患者接受了替雷利珠單抗的治療。