智通財經APP獲悉，近日，Krystal Biotech(KRYS.US)公司宣佈，Vyjuvek治療DEB患者眼科疾病的案例在頂尖醫學期刊《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM)上發表。這是首個使用這一基因療法治療DEB患者眼科併發症的案例，是擴展Vyjuvek使用範圍的重要里程碑。
據瞭解，Vyjuvek採用了1型單純皰疹病毒(HSV-1)作爲載體。與傳統的AAV載體相比，HSV-1的運載能力大了30倍左右。而作爲世界上最常見的病毒之一，HSV-1的安全性良好。此外，HSV-1還有一個關鍵的優勢在於，它可以逃避免疫系統的攻擊，這個特徵使其所作爲基因藥物的載體可以被反覆使用，而不會引起負面免疫反應。
去年Krystal Biotech開發的基因療法Vyjuvek獲得美國FDA的批准上市。這一批准拿下了多個“第一”，它是FDA批准的第一款可重複給藥的基因療法，也是首個FDA批准的外用基因療法。同時，它爲營養不良性大皰性表皮鬆解症（DEB）患者帶來了首款獲批的基因療法。
Krystal Biotech的研發總裁Suma Krishnan女士表示，很高興看到基於HSV-1載體的基因療法在治療眼科疾病上獲得積極的初步數據。該公司將與FDA討論，尋求批准Vyjuvek治療DEB患者的眼睛創傷。