全球正在加速運用人工智能尋找新藥物，其中一家領先的企業即將進入由算法發現的藥物的晚期試驗階段，這標志着一個關鍵的測試。智通財經APP獲悉，總部位于香港和紐約的Insilico Medicine正在利用AI開發一種針對無法治愈的肺部疾病(特發性肺纖維化)的實驗性藥物。這種治療目前正在美國和中國進行中期試驗，預計將于2025年初出現初步結果。
據了解，Insilico的試驗結果備受藥物行業的關注，因爲該公司運用AI確定了一種抗擊這種致命疾病的新方法，並開發出了一種新的分子來進行治療。對此，英國的研究機構Deep Pharma Intelligence指出，Insilico的治療方法是全球行業中第一個完全基于AI的臨床前候選藥物。
Insilico之所以脫穎而出，是因爲它“使用AI確定了一個新的靶點，發現了一個分子，並已進入中期臨床試驗階段，”其創始人兼首席執行官Alex Zhavoronkov表示。如果該公司的肺部疾病藥物成功開發，“那將改變一切。”
據悉，Zhavoronkov在2014年于約翰斯·霍普金斯大學巴爾的摩校區獲得生物技術碩士學位後，創立了Insilico。如今，他通常穿着休閑裝——深色牛仔褲和印有公司標志的黑色襯衫——環遊世界，尋求合作夥伴並推進項目。
據Zhavoronkov估計，Insilico的模型(由AI設計，在中國實驗室合成和測試)類似于蘋果(AAPL.US)的工作方式。這家iPhone制造商在加州設計産品，並嚴重依賴世界第二大經濟體的工人來制造零件和組裝它們。
AI藥物研發受全球制藥公司青睐
雖然全球制藥公司都在大規模投資AI，但目前尚無明確的證據顯示這項技術能夠開發出挽救生命的治療方法。依賴AI的其他領先的前沿藥物分子也遭遇了挫折，Insilico的藥物在研發過程中可能仍會失敗，或者需要多年時間才能上市。然而，任何成功都將具有重大意義，爲新的、更經濟的AI治療方法開辟道路，這些方法可以挽救生命並爲健康系統降低成本。
其中，在谷歌母公司Alphabet Inc.的DeepMind部門使用名爲AlphaFold的AI程序擊敗生物學家預測蛋白質形狀後，AI在醫療保健行業變得火熱，蛋白質是疾病的基本構建塊。其目的是使用AI讓尋找新藥變得更便宜更快，並通過消除通常需要進行數百次實驗室實驗來確定有前景的分子的大部分猜測工作。
在初創企業界之外，就連像輝瑞(PFE.US)、葛蘭素史克(GSK.US)和武田制藥公司這樣的大型藥企現在也在利用AI。摩根士丹利估計，在未來十年中，AI在早期藥物開發中的使用可能會轉化爲額外的50種新療法，價值超過500億美元。
Insilico表示，它已經從包括華平投資有限公司和禮來亞洲基金在內的支持者那裏籌集了超過4億美元。該公司稱，從找到一個新的靶標到設計一種藥物，使其准備好進行人體測試的步驟大約只花了18個月，預算約爲270萬美元。這大約是沒有算法時可能花費的時間的叁分之一，成本的十分之一。
Insilico現在在中國蘇州有一個由AI自動運行的機器人實驗室，該實驗室代替人類進行實驗，分析物質的質量和成分，並將數據反饋給其系統以改進其AI模型。該公司還擁有一個預測臨床試驗結果的AI平台，並正在建設另一個生成生物制品和研究量子計算的平台，Insilico總裁Alex Aliper稱。
風險與挑戰
然而，AI在藥物開發中的使用仍處于初級階段，並且充滿了失敗的案例，這些案例顯示了Insilico在將其藥物推向市場方面面臨的困難。英國的Exscientia Plc的合作夥伴住友制藥公司在2022年表示，它放棄了由AI設計的一種用于強迫症的候選藥物，因爲它在試驗的初始階段沒有達到預期標准。此外，BenevolentAI的特應性皮炎候選藥物在中期試驗中未能減少炎症，該公司在4月表示。
同時，《自然》雜志在10月發表的一篇社論警告稱，與AI合作的制藥商的聲明需要獨立驗證和臨床試驗——這是藥物行業所有工作所遵循的同一標准——以確定它們是否成立。
因此，通過算法預測人類的副作用也可能很難，並且只有在完成最終試驗後，Insilico的成功才會變得明確。對此，德國亞琛工業大學腎髒病學教授Christoph Kuppe發表了一項關于腎髒纖維化的《自然》雜志研究，他稱，Insilico藥物的動物實驗數據看起來不錯。然而，他擔心該治療方法對人類的長期影響，並表示：“對于所有抗炎療法，人們通常擔心的是感染，免疫系統如何受到影響。”
目前，可用的纖維化療法主要治療症狀，而Insilico的方法是獨特的，因爲它針對的是被認爲對組織疤痕負責的細胞，Kuppe稱。
對此，Zhavoronkov回應稱，Insilico的候選藥物迄今未觀察到與免疫系統相關的副作用，公司將繼續監測臨床試驗中的長期安全性和有效性。
據了解，Insilico目前在其産品線中擁有30多個項目，其中包括叁種處于臨床階段的實驗性藥物，如用于癌症和新冠的藥物。這些藥物都是使用其人工智能平台開發的。
此外，該公司在9月份宣布，它將開發和銷售一種潛在的癌症藥物的權利出售給總部位于加利福尼亞的Exelixis Inc.，獲得了8000萬美元的預付款，並與上海複星醫藥集團有限公司合作開發另一種癌症候選藥物，該公司由中國億萬富翁Guo Guangchang控股。
華平投資中國區負責醫療保健、消費品和互聯網特許經營的董事總經理Min Fang表示，該公司“真正成爲全球一流的人工智能藥物發現領域的參與者”。他稱，該公司利用AI識別新目標、設計新化合物並與其他制藥公司合作開發的商業模式“非常有吸引力”。