智通財經APP獲悉，荷蘭生物制藥公司Pharming Group N.V. (PHAR.US)宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)已經接受了其新藥申請(NDA)，用于治療美國12歲及以上成人和青少年罕見的原發性免疫缺陷PI3Kd-過度活化綜合症(APDS)。leniolisib是一種口服選擇性PI3Kd抑制劑。
FDA已將2023年3月29日定爲《處方藥使用者付費法案》(PDUFA)的目標日期，與優先審查分類一致。
Pharming在7月29日提交了NDA，基于一項來自leniolisib II/III期研究的陽性數據，該研究滿足了目標人群中指數淋巴結大小減少和免疫缺陷糾正的共同主要終點。該公司指出，試驗結果表明，與安慰劑相比，leniolisib的療效有統計學意義上的顯著降低，參與者的指數淋巴結病變的基線大小和免疫功能的正常化。
Pharming公司首席醫療官Anurag Relan成:“隨着FDA的審查，leniolisib作爲美國12歲及以上成人和青少年APDS潛在的疾病修飾靶向治療藥物在監管途徑上進一步前進，這些人目前依賴于支持性療法，如抗生素和免疫球蛋白替代療法。”