就在7月22日，亞盛醫藥-B(06855)發布公告，宣布公司原創1類新藥耐立克® (奧雷巴替尼)獲加拿大衛生部臨床試驗許可的3日內，亞盛醫藥再度宣布將通過指定患者藥物使用計劃(NPP)讓耐立克®惠及全球患者。這一系列動作意味着亞盛的全球化布局正不斷深入。
智通財經APP了解到，2022年7月25日，亞盛醫藥宣布，公司已與爲全球制藥企業提供專業供藥解決方案的服務商——Tanner Pharma集團(簡稱“Tanner Pharma”)攜手，在全球範圍內啓動一項創新的指定患者藥物使用計劃(NPP)。
該項目將在奧雷巴替尼尚未獲得上市許可的區域爲指定患者提供使用該藥物的機會，計劃覆蓋100多個國家和地區。此前，奧雷巴替尼已獲中國國家藥品監督管理局(NMPA)批准上市，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥，並伴有T315I突變的慢性髓細胞白血病(也稱慢性粒細胞白血病，以下簡稱慢粒)慢性期(CP)或加速期(AP)的成年患者。
指定患者藥物使用計劃可讓臨床醫生在藥品實現商業化之前以符合法律和倫理規範的方式讓急需治療的患者用上在研或已經獲得上市許可的藥物。此前，鮮有中國原創新藥通過NPP計劃進入其他國家或地區，從這個層面來說，也再次驗證亞盛醫藥這家立足全球的中國生物醫藥公司的創新實力。
盡管NPP在中國業界還是個生僻詞，但放眼全球，大型制藥公司在旗下藥物尚未獲批的國家和地區，借助NPP計劃實現市場准入卻是“常規操作”。由于NPP涉及的臨床急需藥物是有定價的，需要患者具備一定支付能力。這對企業而言，NPP意味着既能滿足當地患者臨床急需，同時也能帶來收入。
在中國，和NPP計劃類似的模式有先行先試的海南博鳌樂城模式，讓中國患者無須遠赴海外，在樂城先行區就能享受國際最前沿、且未在國內上市的藥物及治療技術。
而業界及市場最熟知的NPP案例莫過于香港指定患者藥物使用計劃。通常來說，新藥在國外(美國、歐洲)獲批後，香港醫療機構一般會向香港衛生署申請在本地注冊審批完成時間約爲6-9個月。但NPP計劃允許一款藥物即使沒有獲得衛生署的批准，只要醫生認爲患者有需要用到此類藥物，患者也同意的情況下，醫生便可以向衛生署申請指定患者藥物使用計劃。該項目的優勢在于審批速度快，滿足臨床急需患者。
而此次亞盛醫藥與Tanner Pharma的合作更是將目光放至全球。亞盛醫藥將與合作方Tanner Pharma共同覆蓋全球超過130多個國家地區，推動全球患者與中國患者同步使用亞盛的全球創新藥。這一方面惠及了全球臨床急需患者，也可視作吹響了耐立克®在全球商業化的“前奏”。
根據協議條款，Tanner Pharma將在奧雷巴替尼尚未獲得上市許可的國家向醫療機構供應該藥物。目前，該NPP項目已在全球範圍內啓動，幫助相關患者獲得奧雷巴替尼這一創新藥物。
慢粒是一種與白細胞有關的惡性腫瘤。隨着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的上市，慢粒的治療方式得以革新。盡管第一代和第二代TKI對慢粒的治療具有顯著的臨床效益，但獲得性耐藥一直是慢粒治療的主要挑戰。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥慢粒中的發生率可達25%左右。伴有T315I突變的慢粒患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，臨床上對可安全有效治療T315I突變耐藥慢粒患者的第叁代BCR-ABL抑制劑需求巨大。
奧雷巴替尼是亞盛醫藥原創1類新藥，是新型的第叁代BCR-ABL 抑制劑，對包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果。
目前，奧雷巴替尼已獲中國臨床腫瘤學會(CSCO)指南和中國抗癌協會《中國腫瘤整合診治指南(CACA)》推薦，治療伴有T315I突變的既往TKI耐藥慢粒患者(CACA指南亦推薦該品種用于治療接受過2種以上TKI耐藥或不耐受的慢粒患者)。
作爲全球第二個和中國首個獲批上市的第叁代BCR-ABL 抑制劑，奧雷巴替尼已在美國進入Ib期臨床試驗，用于治療耐藥慢粒。目前，奧雷巴替尼共獲1項美國食品藥品監督管理局(FDA)快速通道資格、3項FDA孤兒藥資格認定和1項歐洲藥品管理局(EMA)的歐盟孤兒藥資格認定。
在慢粒之外，奧雷巴替尼在多個疾病治療領域潛力巨大。此前，該品種獲CSCO指南推薦，用于治療費城染色體陽性的急性淋巴細胞白血病(Ph+ ALL)患者。此外，一項正在進行的臨床試驗數據顯示奧雷巴替尼對于胃腸道間質瘤(GIST)具有治療潛力;一項近期發表的臨床前研究揭示了該藥物在新冠治療領域的極大潛力。
Tanner Pharma是一家專爲生物制藥公司提供服務的供應商，總部位于美國北卡羅萊納州的夏洛特市，在歐洲和拉丁美洲擁有多個分支機構。Tanner Pharma致力于通過符合倫理規範、受控且合規的方式，幫助制藥企業實現創新藥物在尚未正式獲批上市的國家的市場准入。過去20余年來，Tanner Pharma爲130多個國家的患者提供了用藥機會，並在供應慢粒治療藥物方面積累了豐富經驗。
亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊博士表示，“在慢粒治療領域，全球各國都存在未被完全滿足的臨床需求。作爲全球範圍內第二個進入美國臨床的第叁代BCR-ABL抑制劑和爲數不多自立項開始就執行全球研發策略的中國本土原創新藥，奧雷巴替尼在過去幾年已經顯示了優異的臨床有效性和安全性，並于去年在中國獲批上市。
目前，亞盛醫藥正積極進行奧雷巴替尼在全球層面的臨床試驗，全速推進其在更多國家的上市。我們深知對于缺乏有效治療方案的惡性腫瘤患者而言，進一步加速藥物可及刻不容緩!正因如此，中國有先行先試的海南博鳌樂城模式，讓患者可同步使用國外已上市但國內尚未獲批上市的藥品和醫療器械;而在海外，NPP項目可通過合法合規、合倫理的方式加速解決臨床急需。”
楊大俊博士補充道：“Tanner Pharma是一家全球領先的醫藥服務供應商，他們在創新藥物未獲批市場的准入方面擁有豐富的經驗。我們期待與Tanner Pharma聯手推進這項指定患者藥物使用計劃，讓奧雷巴替尼惠及全球患者。”
Tanner Pharma集團執行副總裁Robert Keel 表示：“我們很高興能夠與亞盛醫藥達成合作，利用我們的全球網絡爲慢粒患者帶來希望。該項指定患者藥物使用計劃將讓我們有機會以可靠、負責、符合倫理規範和當地法規的方式將奧雷巴替尼帶給衆多無藥可治的慢粒患者。”