7月16日，基石藥業 (02616) 成功舉辦“拓界生命 · 沃潤希望” 拓舒沃®中國上市會。公司攜手血液腫瘤領域頂級專家，就急性髓系白血病(AML)現狀、AML精准診療、以及未來發展趨勢進行了深入探討，並寄語全球首個且唯一精准靶向IDH1抑制劑拓舒沃®(艾伏尼布片)在我國的成功上市。
事實上，在醫保控費的大背景下，醫藥行業作爲強政策導向的行業，充滿了諸多不確定性。但在集采的後時代，創新藥無疑是醫藥裏最熱門的細分領域，然而創新藥行業科技屬性突出，其收益主要與研發管線進展密切相關，因此投資創新藥重點關注上市公司的産品以及商業化進展。
而憑借普吉華®(普拉替尼膠囊)、泰吉華®(阿伐替尼片)、擇捷美®(舒格利單抗注射液)，再加上日前上市的拓舒沃®(艾伏尼布片)等4款已商業化的重磅産品，其估值處于底部且即將迎來業績爆發的如基石藥業顯然已跑進創新藥企第一梯隊，無疑值得資本重點關注。
4款産品成功上市，商業化進程迎來爆發期
産品研發是創新藥企業的立身之本，基石藥業也不例外。
智通財經APP觀察到，在連續叁年研發支出超10億元的大背景下，僅2021年一年的時間裏，基石藥業4款針對不同治療領域的新藥陸續獲批上市，向外界展示了其強大研發實力的“基石速度”。包括叁款同類首創的精准治療藥物普吉華®(普拉替尼膠囊)、泰吉華®(阿伐替尼片)和拓舒沃®(艾伏尼布片)，和一款潛在同類最優的腫瘤免疫治療藥物擇捷美®(舒格利單抗注射液)，這4款産品均已經成功商業上。
2021年，在阿伐替尼及普拉替尼這兩款産品上市後，基石藥業在8個月時間內就銷售了1.628億元人民幣，改變業界對創新藥企“只進不出”的刻板印象。現如今，又添重磅産品艾伏尼布，毫無疑問，今年基石藥業的業績將迎來爆發期。
據智通財經APP了解，拓舒沃®是基石藥業繼泰吉華®和普吉華®上市以來的第叁款精准治療藥物，用于治療攜帶IDH1易感突變的成人複發或難治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。2022年1月，中國國家藥品監督管理局批准拓舒沃®上市，已于今年6月成功開具首批處方，並且已正式面向全國的院內和院外藥房供藥，目前已被納入北京普惠健康保險、海南樂城全球特藥險等。
作爲全球同類首創的強效、高選擇性口服IDH1抑制劑，拓舒沃®以其明確的臨床優勢，獲得國內外四大權威指南一致推薦，成爲IDH1突變AML(急性髓系白血病)治療的首選方案，包括《CACA血液腫瘤指南》 2022版、《CSCO惡性血液病診療指南》2022版、《中國複發難治性急性髓系白血病診療指南》2021版以及《NCCN急性髓系白血病指南》2022版。
資料顯示，急性髓系白血病是一種進展迅速的血液和骨髓癌症，是成人急性白血病中最常見的類型。美國每年約有2萬例新發病例，歐洲每年約有4.3萬例新發病例。在中國，每年約有7.53萬白血病新發病例，其中急性髓系白血病患者的占比約爲59%。發病率隨着年齡的增長顯著增加，中位診斷年齡爲68歲。大多數AML患者對化療無應答並進展爲複發或難治性急性髓系白血病，患者五年生存率約29.5%。6%-10%的AML患者攜帶IDH1突變，突變的IDH1酶阻斷了正常的造血幹細胞分化，促進了急性白血病的發病。
拓舒沃®的上市，填補了IDH1突變AML領域精准治療的空白，對于攜帶IDH1突變的急性髓系白血病的精准診療，具有裏程碑意義。AML中IDH靶點的發現, 拓寬了對白血病發病機制的認知邊界，拓舒沃®的成功研發，加深了對于AML針對特定突變靶點精准診療思路的深刻理解。隨着拓舒沃®的上市，將給IDH1突變患者的治療帶來更優的選擇, 同時基石藥業也在積極拓展拓舒沃®的其他適應症，包括在新診斷的IDH1突變AML成人患者的一線療法，以及用于IDH1突變經治的局部晚期或轉移性膽管癌患者等。
更爲可喜的是：今年6月，擇捷美®的新適應症也獲批上市，用于同步或序貫放化療後未發生疾病進展的不可切除的III期非小細胞肺癌(NSCLC)患者鞏固治療。同時，擇捷美®已被納入《2022版中國臨床腫瘤學會非小細胞肺癌診療指南》的1級推薦，用于聯合化療一線治療IV期無驅動基因非鱗/鱗狀非小細胞肺癌患者。
隨着上述這些藥物陸續商業化，今年基石藥業的業績將會呈現爆發式增長。
管線 “2.0”戰略提速，蘊含多款熱門重磅産品
除了業績即將迎來爆發以外，作爲一家深耕精准治療和腫瘤免疫治療領域的領先生物制藥企業，基石藥業拓展了更多元的産品領域，推動管線2.0向前發展，即聚焦于腫瘤新型療法中的全球同類首創、同類最優産品，並擁有更多的全球權益：潛在同類最佳ROR1 ADC(CS5001)在美國、澳洲和中國大陸獲批臨床，並在美國完成首例患者入組，PD-L1/4-1BB/HSA叁特異性抗體(CS2006)在中國大陸獲批臨床，近期將在中國進行首次應用于人體的研究。除這兩個分子外，基石藥業還有10個正在進行的發現項目，包括多特異性、抗體偶聯藥物、抗體-細胞因子融合分子，以及用于靶向其他不可成藥細胞內蛋白的專有平台。
目前，基石藥業已經取得了9項新藥上市申請(NDA)批准，2022年，基石藥業預計提交超過5項新藥上市申請，公布4項關鍵研究數據，並在今後每年都爭取提交1-2項具有同類首創、同類最優潛力的新藥臨床試驗申請。
值得一提的是，在基石藥業後續的研發管線中，蘊藏着當下極爲熱門的抗體偶聯藥物CS5001(ROR1 ADC)，並且該藥在今年3月份已在美國完成國際多中心I期臨床試驗首例患者入組，這標志着基石藥業正在推進的管線2.0戰略的又一裏程碑。
智通財經APP了解到，CS5001是全球研發進展最快的靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1(ROR1)的ADC之一，具有全球同類藥物最佳潛力。目前，基石藥業正在全面推進CS5001的全球同步開發，已在美國和澳洲獲批啓動國際多中心的I期臨床試驗，在中國的臨床試驗申請也已獲得批准。
ROR1是一種典型的腫瘤胚胎蛋白，在成體組織中低表達或者不表達，而在多種腫瘤中都有高表達，是一種極具潛力的ADC靶點。臨床前研究數據表明，CS5001在多種表達ROR1腫瘤細胞系展現出了較強的選擇性細胞毒性，並在血液和實體腫瘤異種移植小鼠模型中均顯示出顯着的體內抗腫瘤活性。
基于早期研究的積極數據，ROR1有望成爲具有廣譜抗癌潛力的新藥靶點，用于非小細胞肺癌、叁陰乳腺癌、卵巢癌、白血病、非霍奇金淋巴瘤等。據了解，這些病例在全球每年發病超過300萬例。靶向ROR1的ADC也因此受到跨國藥企熱烈追捧，相關交易獲得了極高的交易額。此前，默沙東以27.5億美元(約爲214億港幣)收購了VelosBio公司，其主要産品爲VLS-101(I/II)期;勃林格殷格翰以超過14億美元(約爲109.91億港元)的價格收購NBE-Therapeutics的所有股份，從而獲得後者的主要新藥NBE-002及其抗體-藥物偶聯物(ADC)平台。而基石藥業的CS5001布局較早，優勢明確，在全球和中國都具備絕對領導地位，並且目前正在進行的國際多中心臨床研究，也爲該候選藥物未來進入美歐主流藥品市場打下堅實基礎。
外聯強手釋放商業價值
除了擁有多款已經商業化的産品和多個重磅在研産品外，公司的研發實力亦獲得行業認可，“朋友圈”也是越拓越寬。
如2021年，基石藥業進一步深化與輝瑞合作，將在大中華區聯合開發輝瑞的後期腫瘤資産洛拉替尼，用于二線治療ROS1陽性非小細胞肺癌(NSCLC)。2022年5月，洛拉替尼治療ROS1 陽性晚期NSCLC的關鍵研究實現首例患者入組。
2021年3月，與國藥控股達成合作，推進包括普拉替尼在內的兩款癌症精准治療藥物在中國獲批上市後的商業化進程。
2021年11月，與恒瑞醫藥達成戰略合作，授予恒瑞醫藥在大中華地區研發、注冊、生産和商業化抗CTLA-4單抗CS1002的獨占權，總金額達2億美元，借此有望加速CS1002的開發及商業化。
海外方面，2021年11月，與新加坡多特生物達成合作，共同開發多功能抗體和抗體偶聯藥物。同時，基石藥業和EQRx也在與美國、英國及歐盟等全球主要市場範圍內廣泛開展擇捷美注冊申報。
輝瑞和恒瑞，幾乎可以分別代表全球和中國醫藥行業的頂級企業。這樣級別的企業都選擇與基石藥業開展合作，足見基石藥業的能力。
除了合作夥伴加持外，基石藥業已經逐步摸索出一套適合自身的商業化道路。
以優勢精准藥物市場爲例，基石藥業通過廣泛的醫生教育、在診斷及治療標准化方面與行業協會展開合作以及與診斷公司合作，形成了針對目標疾病的精准藥物治療模式，將市場覆蓋從去年年中的400家醫院擴張至2021年下半年的約600家，占精准藥物相關市場的70-80%，旗下藥物被列入了逾10個國家指南。普吉華®(普拉替尼)在中國大陸上市後一個月內便已覆蓋約70個城市的80家專業藥房(DTP)。泰吉華®(阿伐替尼)于上市後一個月內便有約50 家醫院開有處方，並已覆蓋50 家直達患者專業藥房(DTP)。
爲進一步提高藥物的可及性及可負擔性，基石藥業推動泰吉華®及普吉華®列入了超過60項補充保險計劃，覆蓋城鎮人口超過6000萬，同時與慈善基金會建立患者援助項目，幫助特殊患者。據披露，2021年底，泰吉華®及普吉華®已完成約100家醫院及DTP列名。
伴隨更多適應症的開發，普吉華®、泰吉華®和拓舒沃®這叁款精准藥物的潛在可治療患者的數量將由2021年上市的二線NSCLC及GIST適應症的約10000名增至包含患有該等疾病以及一線NSCLC、甲狀腺癌、急性髓系白血病、膽管癌及骨髓增生異常綜合症等其他適應症的約90000名患者。
産能方面，目前位于蘇州的生産基地已試點運行，可生産26000升生物制劑及10億小分子藥物的藥片和膠囊。2022年，將繼續進行多款産品的技術轉移，以降低成本，提高盈利能力。
不難發現，基石藥業已形成從研發、生産到商業化的閉環路徑。蓄力已久，厚積薄發或並不遙遠。
總的來說，在強大的研發實力支持下，基石藥業多款重磅産品陸續上市，目前已至業績爆發期，並且在商業化方面也已提前做好相應的准備，可以說公司業績的爆發性及持續性均有望得到保證。眼下基石藥業的估值已達到了曆史底部，總市值僅僅60多億港幣，伴隨着業績的釋放，基石藥業有望迎來戴維斯雙擊。