智通財經APP獲悉，7月14日，中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)官網最新公示，阿斯利康(AZN.US)已在中國遞交CAEL-101注射液的臨床試驗申請，並獲得受理。公開資料顯示，CAEL-101是一種潛在“first-in-class”纖維反應性單克隆抗體，正在海外開展治療輕鏈澱粉樣變性的3期臨床試驗。該藥是阿斯利康旗下Alexion公司通過5億美元收購Caelum Biosciences公司所得。
輕鏈澱粉樣變性是一種罕見的全身性疾病。錯誤折疊的免疫球蛋白輕鏈聚集形成纖維，堆積在全身器官(包括心髒和腎髒)組織的內部和周圍，導致廣泛且不斷加重的器官損傷。確診患者的中位生存期不足18個月，最常見死亡原因是心髒衰竭。CAEL-101最初由Caelum公司開發。作爲一款纖維反應性單克隆抗體，該藥可以與錯誤折疊的不同輕鏈蛋白亞型和澱粉樣蛋白結合，以減少或消除澱粉樣蛋白沉積，從而改善患者的器官功能。
2019年Alexion公司和Caelum公司首次達成合作，以推進靶向澱粉樣蛋白纖維原的潛在“first-in-class”療法CAEL-101的開發，用于治療免疫球蛋白輕鏈澱粉樣變性。2020年12月，阿斯利康宣布以約390億美元收購Alexion公司，以擴充其在免疫學和罕見病領域的産品管線。2021年，Alexion公司又收購了Caelum公司，阿斯利康也從此獲得了處于3期臨床開發階段的在研療法CAEL-101。
