智通財經APP獲悉，2022年7月14日，百濟神州(06160)(BGNE.US)(688235.SH)發布公告，美國食品藥品監督管理局(FDA)因新冠肺炎疫情相關的旅行限制，無法如期在中國完成所需的現場核查工作，因此將延長百澤安®(替雷利珠單抗)針對不可切除或轉移性食管鱗狀細胞癌(ESCC)患者的二線(2L)治療的新藥上市許可申請(BLA)的目標審評完成時間。目前該項BLA仍在審評進程中，FDA正在持續關注相關公共衛生狀況和旅行限制，因此尚未提供更新的預期決議日期。
公告顯示，在FDA的回複信中，僅提及了因旅行相關限制無法完成現場核查工作。從公告來看，目前FDA未對百濟神州該項BLA的申報材料提出問題，這通常意味着，申報所遞交的數據目前能夠滿足審評要求。一般而言，對于選定的生産基地進行核查是FDA完成新藥上市審評的前提條件，因此，在現場核查尚未能開展的情況下，FDA暫時無法完成對這項BLA的審評。
百濟神州聯合創始人、董事長兼首席執行官歐雷強(John V. Oyler)先生表示：“我們正在與合作夥伴諾華密切協作，推動審評所需的現場核查工作，以期加快百澤安®的獲批，進而早日惠及美國的二線食管癌患者。”
抗PD-1抗體百澤安®是第一款由百濟神州免疫腫瘤生物平台研發的藥物，從進入臨床階段之初便采取全球化開發策略，在多個適應症種開展了廣泛的全球臨床開發項目。目前，百澤安®已在35個國家和地區開展20多項注冊性床試驗，入組受試者超過9000人，其中近3000人來自海外。
百濟神州與合作夥伴諾華于2021年9月宣布百澤安®針對ESCC二線治療的BLA獲得美國FDA受理。此次上市申報基于多項全球臨床試驗的數據，包括一項全球3期臨床試驗RATIONALE 302的研究結果。該試驗在亞洲、歐洲、北美的10個不同國家的132個臨床試驗中心入組了512例患者。此外，此項申報的數據還包括七項臨床試驗中接受百澤安®單藥治療的1,972例患者的安全性數據。
RATIONALE 302研究顯示，在既往接受全身治療的不可切除的複發性局部晚期或轉移性ESCC患者中，與化療相比，接受百澤安®治療的患者死亡風險降低了30%(HR = 0.70，95% CI：0.57 ~ 0.85，p = 0.0001)，中位總生存期延長了2.3個月。該研究結果已于2022年5月在《臨床腫瘤學雜志》上發布。
除了此次申請的ESCC二線治療，百澤安®在ESCC一線治療中也取得積極結果。在今年公布的一項全球3期臨床試驗RATIONALE 306中，百澤安®聯合化療在一線晚期或轉移性ESCC治療中刷新了最長生存紀錄，中位總生存期(mOS)達到17.2個月，是繼RATIONALE 302研究之後，百澤安®在食管癌治療領域又一次全球性突破。
此外，百澤安®還是國內目前唯一向歐洲藥品管理局(EMA)遞交上市申請的PD-1抗體藥物。今年4月6日，歐洲藥品管理局已受理百澤安®用于治療既往接受過全身化療的晚期或轉移性ESCC患者，以及非小細胞肺癌(NSCLC)患者的上市許可申請，目前正在審評中。
在中國，百澤安®已獲中國國家藥品監督管理局(NMPA)批准用于9項適應症的治療，是目前國內獲批適應症數量最多的PD-1産品。其中，共5項適應症被納入國家醫保目錄，由此其也成爲納入醫保適應症數量最多的PD-1産品。此前NMPA已受理百澤安®在國內遞交的第10項上市許可申請，用于聯合化療、一線治療腫瘤表達PD-L1的晚期或轉移性胃或胃食管結合部(G/GEJ)腺癌患者。
作爲創新藥出海的領航企業，百濟神州此前已成功推動自主研發的BTK抑制劑百悅澤®的全球化出海，並陸續在美國、中國、歐盟等全球約50個市場取得批准。而作爲一款全球化研發的抗PD-1抗體，對于百澤安®在美國、歐洲等國家的注冊申報和出海前景，業界普遍抱有較高的期待。百濟神州在經曆十余年的積澱後，其強勁的全球化研發、注冊與商業化能力有目共睹，與諾華的強強聯手更有利于其在全球的商業拓展，發展前景值得期待。