2022年第二季度和上半年對于生物制藥領域的許多公司來說非常艱難，許多投資者希望在今年下半年這一情況出現轉機，而出現重要轉機的基礎則在于新療法能否獲得FDA批准。
智通財經APP了解到，在今年上半年，僅僅有16種新療法獲批。根據最近的年度趨勢，考慮到美國食品和藥物管理局(FDA)在2021年批准了50種新療法，2020年批准了53種，2022年上半年的獲批數量似乎點微不足道。
由于FDA行動日期(原始批准或增補批准等行動發生的時間)(PDUFA)即將到來，一些生物制藥公司極有可能獲得FDA新的批准。以下是FDA計劃在下半年對五家公司做出的決定，這些公司最令人期待，並且可能會影響標的公司的股價。
1.百時美施貴寶(BMY.US)，deucravacitinib
百時美施貴寶今年上半年股價表現非常亮眼，逆勢上漲26%。在PDUFA 9月10日，deucravacitinib用于中重度斑塊型銀屑病可能會帶來利好。
作爲一種變構酪氨酸激酶2抑制劑，deucravacitinib是一種潛在的首選治療藥物。它被視爲安進(AMGN.US)Otezla (apremilast)的競爭對手。百時美施貴寶預計deucravacitinib的銷售額峰值爲40億美元。
百時美施貴寶今年已經獲得兩項批准:用于治療黑色素瘤的Opdualag (nivolumab和relatlimab)，和治療阻塞性肥厚型心肌病的Camzyos (mavacamten)，後者是該公司在2020年收購MyoCardia後獲得的。
2.bluebird bio(BLUE.US)，beti-cel和eli-cel
如果FDA批准這些慢病毒載體(LVV)爲基礎的基因療法，bluebird bio可能將在8月和9月迎來利好，旗下beti-cel和eli-cel的行動日期分別爲8月19日和9月16日。今年6月，FDA一小組支持了這兩種療法，因此有望獲得批准。
Beti-cel用于治療β-地中海貧血，這是一種罕見的血液疾病，而eli-cel是罕見的神經退行性疾病腦腎上腺白質營養不良的治療藥物。Seeking Alpha知名撰稿人Edmund Ingham預計，這些療法的最高銷售額可能達到1億美元。
3.諾華(NVS.US)/百濟神州(BGNE.US)，tislelizumab
諾華有很多關于替雷利珠單抗(tislelizumab)治療食管鱗狀細胞癌的研究，這是因爲這家瑞士制藥公司在2021年向百濟神州支付了6.5億美元的預付款和155萬美元的裏程碑式付款，以獲得除中國以外的抗PD -1抗體的使用權。
在2022年上半年，諾華股價停滯不前，下跌約3.5%。但摩根士丹利的分析師Matthew Harrison去年表示，替雷利珠單抗(tislelizumab)每年可能帶來至少20億美元的營收，因此7月12日的這一行動日期可能將改變諾華的命運。
4.Amylyx Pharmaceuticals(AMLX.US)，AMX0035
AMX0035是一種金脫氧膽酸和苯丁酸鈉的混合物，這兩種化合物可以保護神經細胞免受損傷，該藥被認爲可以緩解內質網應激和線粒體功能障礙。
6月初，FDA通知Amylyx Pharmaceuticals將肌萎縮性側索硬化症(ALS)治療的PDUFA日期延長至9月29日。
今年3月，FDA的一個顧問小組以6比4的投票結果否決了批准該候選人的建議。然而，今年6月，加拿大衛生部批准了這種名爲Albrioza的藥物。GlobalData公布的預測數據顯示，到2029年，全球ALS市場規模可能達到10.4億美元。
5.Amicus Therapeutics(FOLD.US)，cipaglucosidase和miglustat
Amicus Therapeutics正在尋求批准這些候選藥物，作爲治療龐貝氏症的聯合治療(AT-GAA)的一部分。Miglustat已經以Zavesca的名稱獲得批准用于治療戈謝病(Gaucher disease)，但同時Amicus提交了用于治療龐貝氏症的新藥申請(NDA)。
隨着FDA延期，cipaglucosidase alfa和miglustat的PDUFA日期分別爲10月29日和8月29日。
據了解，AT-GAA可能將與賽諾菲安萬特(SNY.US)旗下的Lumizyme (alglucosidase alpha)和Nexviazyme(avalglucosidase alpha -ngpt)相互競爭。Amicus預計AT-GAA的最高銷售額潛力約爲11億美元。