智通財經APP獲悉,英國制藥巨頭阿斯利康(AZN.US)宣布, Eplontersen 在治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性伴多發性神經病(ATTRv-PN)的3期試驗中達到共同主要終點和次要終點。
基于積極的試驗結果,阿斯利康和合作夥伴Ionis(IONS.US) 正在尋求監管機構的批准,現在計劃在2022年向美國食品和藥管理局(FDA)提交新藥申請(NDA)。
ATTRv-PN 有望成爲Eplontersen獲監管批准的第一個適應症。
據悉,ATTRv-PN是一種使人衰弱的疾病,在確診後5年內會導致周圍神經損傷並伴有運動障礙,如果不進行治療,患者通常會在10年內死亡。