2022年6月9日，基石藥業（02616）宣布，同類首創IDH1靶向藥物拓舒沃®（艾伏尼布片）已在中國醫學科學院血液病醫院、哈爾濱血液病腫瘤研究所、蘇州大學附屬第一醫院等15家醫院開具首批處方，並正式面向全國多個省市的39家院內和院外藥房供藥。這標志着拓舒沃®（艾伏尼布片）作爲中國首個獲批用于治療IDH1易感突變的成人複發或難治性急性髓系白血病（R/R AML）的創新療法正式開始惠及中國患者。
公開資料顯示，急性髓系白血病(AML)是成人白血病中最常見的類型，疾病進展迅速，絕大多數爲老年患者。在美國，每年約有2萬新發病例，患者五年生存率約29%。伴隨着人口老齡化，中國AML發病率呈逐年上升趨勢，其中尤以老年和複發或難治性患者預後較差。在中國，每年約有7.53萬白血病新發病例，其中AML患者的占比約爲59%，而在這些患者中約6～10%攜帶IDH1突變。
長期以來，IDH1突變的急性髓系白血病(AML)患者缺乏有效的臨床治療方案，因此，臨床急需精准治療藥物爲這部分患者帶來生存獲益。拓舒沃®中國注冊橋接研究CS3010-101主要研究者、AGILE研究中國區主要研究者、中國醫學科學院血液病醫院王建祥教授表示：“拓舒沃®改變了這一治療困局，拓舒沃®在中國大陸的處方落地，給患者帶來更好的治療選擇和新的生存希望。”
（王建祥教授開具處方現場照片及處方照片）
對于此次拓舒沃®在中國市場開出首批處方單，哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授表示：“近年來，在國家政策的大力支持下，中國腫瘤創新藥物研發上市不斷加速，中國成爲拓舒沃®全球第二個上市的國家，中國IDH1突變AML患者也成爲全球最早從拓舒沃®獲益的患者之一。作爲臨床醫生，在既往臨床實踐中已觀察到拓舒沃®高效安全的優點。我們期待拓舒沃®以精准福澤更多中國患者。”
蘇州大學附屬第一醫院吳德沛教授表示：“AML疾病進展迅速，發病率在中國呈逐年上升趨勢，尤其老年和複發或難治性患者預後較差，此次拓舒沃®在全國多地開出處方單，無疑爲國內患者提供了新的治療方案，將進一步幫助患者改善預後、提高患者生活質量。“
爲了更好地滿足患者在藥物可及和可支付等方面的迫切需求，並同時提升患者用藥依從性，拓舒沃®已作爲75種海外特藥之一，被納入北京普惠健康保險，又作爲25種國內藥品之一被納入海南樂城全球特藥險等。基石藥業大中華區總經理兼公司商業部負責人周遊博士介紹，“拓舒沃®是基石藥業繼泰吉華®及普吉華®上市以來的第叁款精准治療藥物。我們很高興看到拓舒沃®開出首批處方單，我們將積極攜手各方，提升包括拓舒沃®在內的産品的可及性和可支付性，使更多中國患者盡早獲益于全球領先的創新藥，獲得更好的生存質量。”未來，基石藥業將繼續攜手合作夥伴，讓患者用得上、用得起全球領先的好藥，期待更多患者可以獲益。
拓舒沃®的獲批是基于一項中國注冊橋接研究CS3010-101，該研究旨在評估拓舒沃口服治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者的藥代動力學特征(PK)、藥效動力學特征(PD)、安全性和臨床療效。臨床數據顯示，拓舒沃在治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者的研究中表現出優異的臨床療效，及良好的耐受性。值得一提的是，作爲全球同類首創的強效、高選擇性口服IDH1抑制劑，拓舒沃®以其明確的臨床優勢，入選了2021版《CSCO膽道惡性腫瘤診療指南》、2021版《中國複發難治性急性髓系白血病診療指南》和2022版《CSCO惡性血液病診療指南》等。2020年，拓舒沃®被中國國家藥品監督管理局藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單（第叁批）”，獲得快速通道審評審批資格。據了解，拓舒沃®已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准用于一線治療初治的IDH1突變AML患者的癌症代謝靶向療法，基石藥業計劃在中國遞交拓舒沃®用于一線治療初治IDH1突變AML患者的補充新藥上市申請。
