3月31日，港股上市創新藥企基石藥業-B(02616)對外宣布，其全球同步開發的抗體偶聯藥物CS5001(ROR1 ADC)已在美國完成國際多中心I期臨床試驗首例患者入組。這標志着基石藥業正在推進的管線2.0戰略的又一裏程碑。
智通財經APP了解到，CS5001是全球研發進展最快的靶向受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1(ROR1)的ADC之一，具有全球同類藥物最佳潛力。目前，基石藥業正在全面推進CS5001的全球同步開發，已在美國和澳洲獲批啓動國際多中心的I期臨床試驗，在中國的臨床試驗申請也已獲得受理。該I期臨床試驗旨在評估 CS5001在晚期B細胞淋巴瘤和實體瘤中的安全性、耐受性、藥代動力學和初步抗腫瘤活性。
對此，基石藥業首席科學官謝毅钊博士表示，CS5001在臨床前藥理學和藥效學方面的數據充分表明了其對表達ROR1的血液和惡性實體腫瘤領域的治療潛力。“我們非常高興地看到CS5001在美國完成I期臨床試驗完成首例患者入組。這一潛在全球同類最佳ROR1 ADC具有許多差異化特征，包括全人源的抗體骨架，專有的位點特異性偶聯、腫瘤選擇性可切割連接子和前藥技術，這些特點轉化到臨床中，可能具有更寬的治療窗口，有潛力應用于廣泛的癌症類型。”
資料顯示， ROR1是一種典型的腫瘤胚胎蛋白，在成體組織中低表達或者不表達，而在多種腫瘤中都有高表達，是一種極具潛力的ADC靶點。臨床前研究數據表明，CS5001在多種表達ROR1腫瘤細胞系展現出了較強的選擇性細胞毒性，並在血液和實體腫瘤異種移植小鼠模型中均顯示出顯著的體內抗腫瘤活性。上述臨床前研究數據在2021年第33屆國際分子靶標與癌症治療大會上以重磅研究摘要形式展示。
在業內看來，基于早期研究的積極數據，ROR1有望成爲具有廣譜抗癌潛力的新藥靶點，用于非小細胞肺癌、叁陰乳腺癌、卵巢癌、白血病、非霍奇金淋巴瘤等。據了解，這些病例在全球每年發病超過300萬例。靶向ROR1的ADC也因此受到跨國藥企熱烈追捧，相關交易獲得了極高的交易額。此前，默沙東以27.5億美元收購了VelosBio公司，其主要産品爲VLS-101(Ⅰ/Ⅱ)期;勃林格殷格翰以超過14億美元的價格收購NBE-Therapeutics的所有股份，從而獲得後者的主要新藥NBE-002及其抗體-藥物偶聯物(ADC)平台。而基石藥業CS5001布局較早，優勢明確，在全球和中國都具備絕對領導地位;而目前正在進行的國際多中心臨床研究，也爲該候選藥物未來進入美歐主流藥品市場打下堅實基礎。
包括此次CS5001首例患者入組在內，基石藥業近期已取得了多項重大進展，包括普吉華®(普拉替尼膠囊)在中國獲批用于甲狀腺癌，CS1003(PD-1抗體)聯合侖伐替尼一線治療晚期肝細胞癌(HCC)患者的國際多中心III期注冊性研究CS1003-305成功達成預設患者入組目標，普拉替尼用于非小細胞肺癌的新藥上市申請在中國香港獲得受理。
在過去一年裏，基石藥業已向外界展示了“基石速度”，2021年以來，基石藥業陸續上市了4款針對不同治療領域的新藥，包括叁款同類首創的精准藥物普吉華®(普拉替尼膠囊)、泰吉華®(阿伐替尼片)和拓舒沃®(艾伏尼布片)，和一款潛在同類最優 PD-L1抗體藥物擇捷美®(舒格利單抗注射液)。目前，基石藥業已有7項新藥上市申請(NDA)獲得批准。