智通財經APP獲悉，今年3月份，美國食品藥品監督管理局(FDA)共批准了叁種新藥，使得今年新藥累計批准總數達到了十種。在接下來的4月份，又有那些新藥有望獲得FDA批准?
默沙東
FDA預計將于2022年4月1日決定擴大使用默沙東(MRK.US)的Vaxneuvance用于預防6周至17歲兒童的侵襲性肺炎球菌疾病。
目前，Vaxneuvance已被批准用于預防由15個血清型引起的成人侵襲性肺炎球菌疾病。Vaxneuvance是一種利用了生物制藥公司Ligand Pharmaceuticals Inc.(LGND.US)的CRM197疫苗載體蛋白的15價肺炎球菌疫苗，使用受專利保護的Pelican表達技術平台生産。
BioXcel Therapeutics
BioXcel Therapeutics Inc.(BTAI.US)的BXCL501，擬用于精神分裂症和雙相情感障礙I型和II型相關激越的急性治療，目前正在接受FDA審查，預計該機構將于2022年4月5日做出決定。
BXCL501是一種實驗性、專有、口服溶解的右美托咪定薄膜制劑，它是一種選擇性α -2a受體激動劑，用于治療躁動和阿片類藥物戒斷症狀。躁動是精神分裂症和雙相情感障礙I型和II型中一種常見且難以控制的症狀。這兩種疾病在美國大約影響着900萬人，每年有超過300萬人出現躁動症狀。
分析人士稱，如果獲得批准，BXCL501的峰值銷售額將達到10億美元。
再生元制藥公司
FDA預計將于2022年4月13日決定再生元制藥公司(REGN.US)的REGEN-COV用于治療非住院患者的新冠肺炎，並作爲某些個體的預防藥物。在美國，REGEN-COV目前在緊急使用授權(EUA)下被授權用于治療輕至中度新冠肺炎患者。
阿裏拉姆制藥
阿裏拉姆制藥(ALNY.US)的實驗性RNAi治療藥物Vutrisiran已進入了FDA的審查列表，預計將于2022年4月14日做出決定。
皮下注射Vutrisiran擬用于治療遺傳性轉甲狀腺素介導(hATTR)澱粉樣變的多發性神經病，包括遺傳性(hATTR)和野生型(wtATTR)澱粉樣變。目前該公司已有一種被批准用于成人hATTR澱粉樣變性的藥物，名爲Onpattro。Onpattro通過靜脈注射每3周一次，而Vutrisian被設計爲皮下注射每3個月一次。
據分析人士稱，如果獲得批准，Vutrisiran可能實現峰值銷售額超過10億美元。
TG Therapeutics
FDA計劃于2022年4月22日審查TG Therapeutics Inc.(TGTX.US)的Ubutuximab和Ukoniq聯合用藥(U2方案)的生物制劑許可證申請/補充新藥申請，擬用于治療慢性淋巴細胞白血病(CLL)和小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)的成年患者。
Ubutuximab是一種研究性抗CD20單克隆抗體，Ukoniq是一種經批准的磷酸肌醇3(PI3)激酶δ抑制劑，適用于複發/難治性濾泡性淋巴瘤或邊緣區淋巴瘤患者。
施貴寶
施貴寶(BMY.US)的Mavacamten是一種實驗性的新型口服心肌肌球蛋白變位調節劑，目前正等待FDA于2022年4月28日做出決定。Mavacamten擬用于症狀性梗阻性肥厚性心肌病(oHCM)的患者。
肥厚型心肌病是最常見的遺傳性心髒病，其特征是心肌過度收縮，左心室充盈能力降低，導致衰弱症狀和心髒功能不全。據估計，每500人中就有一人患有疾病。
根據Evaluate Vantage的數據，如果獲得批准，Mavacamten將在2026年實現峰值銷售額17億美元以上。
Supernus Pharmaceuticals
FDA將于2022年4月29日決定擴大使用Supernus Pharmaceuticals Inc.(SUPN.US)的Qelbree用于治療成人注意缺陷/多動障礙。
注意缺陷多動障礙(ADHD)是最常見的兒童神經發育障礙之一。去年4月，Qelbree在美國被批准用于治療6至17歲的小兒多動症患者。該藥物于2021年5月推出，去年的銷售額爲990萬美元。
Axsome Therapeutics
Axsome Therapeutics Inc.(AXSM.US)的AXS-07是一種用于偏頭痛急性治療的藥物，目前正在接受FDA審查，預計將于2022年4月30日做出決定。
AXS-07通過抑制降鈣素基因相關肽(CGRP)的釋放、逆轉CGRP介導的血管舒張、抑制神經炎症、疼痛信號傳遞和中樞致敏作用發揮作用。目前，FDA批准的一些用于急性偏頭痛治療的藥物包括禮來的Reyvow、Allergan的Ubrelvy和Biohaven的Nurtec。
據該公司表示，如果獲得批准，該藥物在美國的峰值銷售額可達5億至10億美元。
和黃醫藥
FDA預計將于2022年4月30日對和黃醫藥(HCM.US)的Surufatinib做出決定，該藥物擬用于治療胰腺和胰腺外(非胰腺)神經內分泌腫瘤。
神經內分泌腫瘤形成于與神經系統相互作用的細胞或産生激素的腺體中，分爲胰腺和胰腺外(非胰腺)神經內分泌腫瘤。Surufatinib具有獨特的雙重作用機制——抑制血管生成和促進機體對腫瘤細胞的免疫反應。
在中國，Surufatinib自2021年1月起以Sulanda品牌上市，用于治療胰腺和胰腺外(非胰腺)神經內分泌腫瘤。據分析人士稱，該藥物有可能達到峰值銷售額。
Coherus BioSciences
FDA預計將于2022年4月30日對Coherus BioSciences Inc.(CHRS.US)針對鼻咽癌研發的torpalimab做出決定。目前，還沒有FDA批准的針對這種情況的免疫腫瘤學治療方案。
在中國，torpalimab的叁種適應症已獲得有條件批准，並以“拓益”的名稱上市，由君實生物開發。經批准的適應症包括轉移性尿路上皮癌、不可切除或轉移性黑色素瘤以及複發或轉移性鼻咽癌。
另外，在2021年1月，Coherus獲得了在美國和加拿大開發和商業化torpalimab的許可。