3月17日，基石藥業（02616）宣布，其PD-1抗體nofazinlimab (CS1003) 聯合侖伐替尼一線治療晚期肝細胞癌（HCC）患者的國際多中心III期注冊性研究CS1003-305成功達成預設患者入組目標。值得一提的是，基石藥業此次研究是國際多中心開展，爲中國創新藥企自研PD-1抗體開展國際化臨床研究起到了示範作用。
智通財經APP了解到，這是繼舒格利單抗在一線胃癌和一線食管鱗癌完成入組後，基石藥業近期在消化道高發腫瘤中完成預設入組目標的第叁項大型注冊研究，標志着基石藥業自主研發的腫瘤創新免疫療法取得了新的進展。CS1003-305研究是一項國際多中心、雙盲、隨機對照的III期注冊研究，其在全球範圍內有74家研究中心，旨在評估nofazinlimab（CS1003）聯合侖伐替尼對比安慰劑聯合侖伐替尼一線治療晚期HCC患者的安全性和有效性。主要研究終點爲總生存期（OS）和疾病無進展生存期（PFS）。中國科學院院士、複旦大學附屬中山醫院院長樊嘉院士擔任研究的全球主要研究者。
緊接着該公司今日再宣布，其選擇性RET抑制劑pralsetinib（普拉替尼）用于治療轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的新藥上市申請已在中國香港獲受理。
這是普拉替尼在今年取得的第叁次重要突破，而就在數日前，普吉華®（普拉替尼膠囊）擴展適應症申請獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准，且在今年2月份普拉替尼新藥上市申請也在中國台灣地區獲得受理。此次獲得受理也是基石藥業繼一年內四款創新藥的七項新藥上市申請獲批後取得的又一進展。
對此，基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：“繼AYVAKIT®在中國香港獲批後，我們很高興又一款精准靶向藥物pralsetinib成功遞交非小細胞肺癌的新藥上市申請。我們期待pralsetinib能夠在中國香港早日獲批上市，造福更多患者。”
肝癌已成全球常見惡性腫瘤 CS1003-305研究基于全球患者展開
肝癌是全球範圍內常見的消化系統惡性腫瘤，根據世界衛生組織國際癌症研究所公布的“全球腫瘤流行病統計數據2020”顯示，2020年全球被新確診爲肝癌的人數超過90萬，因肝癌死亡的人數超過83萬，死亡人數接近新發病人數。在原發性肝癌患者中，HCC最爲常見。晚期HCC患者疾病進展迅速，預後較差，5年生存率僅12.1%。侖伐替尼、索拉非尼等是適用于該領域的靶向治療藥物。而全球範圍內，對免疫療法和靶向療法的聯合應用已經成爲治療HCC的一個重要發展方向。
基石藥業CS1003-305的研究設計是基于之前一項名爲CS1003-102研究的優異數據。在CS1003-102研究中，nofazinlimab（CS1003）聯合侖伐替尼初步展示了一線治療在中國不可切除肝細胞癌患者中的優異療效和良好安全性，20例患者被納入有效性分析集，ORR達到40%，中位PFS爲8.4月，且沒有患者發生4級及以上的治療相關不良事件。與CS1003-102研究不同，CS1003-305的研究將是國際多中心的，其在全球範圍內有74家研究中心。
對此，基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：“我們高興地看到CS1003-305研究提前成功達成預設患者入組目標，期待着CS1003-305的研究結果可以爲全球晚期HCC患者提供更優的治療選擇。”
多款品種達成合作和成功上市 基石藥業商業化步伐持續加速
在業內看來，此次基石藥業nofazinlimab（CS1003）國際多中心III期注冊性研究完成預設患者入組目標，也對該品種在海外市場的商業化進展起到推動作用，大大提速其商業化步伐。值得注意的是，早在2020年，基石藥業就已經與EQRx公司就CS1003達成戰略合作,基石藥業獨家授權EQRx公司在大中華區以外地區開發和商業化CS1003。基石藥業將保留nofazinlimab在大中華區的開發和商業化權利，並將繼續探索其作爲單藥和聯合療法的骨架産品的發展前景。
基于nofazinlimab（PD-1抗體）、舒格利單抗（PD-L1抗體）和CS1002（CTLA-4抗體）的研發進展， 基石藥業成爲國內少有的同時擁有叁大腫瘤免疫治療骨架藥物的創新藥企，並且叁大品種已全部與跨國藥企或國內大型藥企達成了合作開發協議。
除nofazinlimab（CS1003）外，基石藥業也與EQRx公司就舒格利單抗大中華區以外地區的開發和商業化達成戰略合作；而2021年底，基石藥業與恒瑞醫藥就CS1002達成在大中華地區的戰略合作暨獨占許可協議。
不僅如此，在過去的12個月裏，基石藥業已有普吉華®(普拉替尼膠囊)、泰吉華®(阿伐替尼片)、擇捷美® (舒格利單抗注射液)和拓舒沃®（艾伏尼布片）四款創新藥獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准上市，商業化步伐持續加速。
目前，基石藥業已經建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富産品管線，獲得了四款創新藥七項新藥上市申請的批准，未來還將不斷推出同類首創/同類最佳的腫瘤藥物或療法，爲全球患者帶來更好的治療可能。