3月14日，港股創新藥企基石藥業-B(02616)宣布，選擇性RET抑制劑普吉華®(普拉替尼膠囊)的擴展適應症申請已經獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)批准。該項擴展適應症包括需要系統性治療的晚期或轉移性轉染重排(RET)突變型甲狀腺髓樣癌(MTC)成人和12歲及以上兒童患者的治療，以及需要系統性治療且放射性碘難治(如果放射性碘適用)的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌(TC)成人和12歲及以上兒童患者的治療。
據智通財經APP了解，這是繼2021年3月 NMPA批准普吉華®用于既往接受過含鉑化療的RET融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)後，普吉華®成功拓展適應症。普吉華®同時也是中國首個且唯一獲批用于RET突變MTC及RET融合陽性TC的選擇性RET抑制劑。
在業內看來，此次獲批不僅表明中國RET突變型MTC患者及RET融合陽性TC患者首次獲得了精准治療方案，也意味着隨着新適應症的拓展，基石藥業首款獲批産品普吉華®應用患者人群大幅增加，商業化前景更加值得期待。
甲狀腺癌及甲狀腺髓樣癌治療趨向精准化 普吉華®擴展適應症獲批
針對此次普吉華®擴展適應症在中國上市申請獲批，基石藥業董事長兼首席執行官江甯軍博士表示：“我們很高興普吉華®擴展適應症獲批，爲中國RET突變甲狀腺髓樣癌及RET融合陽性甲狀腺癌患者帶來新的治療選擇。基石藥業始終致力于研發創新藥物，滿足癌症患者未解決的醫療需求。我們將持續增強管線研發的臨床價值和市場潛力，加速爲全球患者帶來更多高品質的新藥。”
2020年9月，美國食品藥品監督管理局(FDA)批准普吉華®用于治療轉移性RET融合陽性非小細胞肺癌成人患者，同時普吉華®落地博鳌，成爲博鳌樂城首個當月與美國同步落地的全球新藥。
2021年3月，NMPA批准同類首創精准治療藥物普吉華®的上市申請，用于既往接受過含鉑化療的轉染重排(RET)基因融合陽性的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者的治療。同時，普吉華®也是我國首個使用樂城真實世界數據輔助審評審批的藥物。
據了解，此次普吉華®拓展適應症的獲批是基于一項全球I/II期ARROW臨床研究，旨在評估普吉華在RET融合陽性的NSCLC、RET突變型MTC和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。研究顯示，普吉華®耐受良好，在中國患者中整體安全可控，且沒有發現新的安全信號。
近幾年，TC發病率顯著上升，根據世界衛生組織國際癌症研究機構(IARC)發布的2020年全球最新癌症負擔數據顯示，它是2020年中國癌症新發病例數前十癌症之一，2020年，中國約有22萬新發病例數，其中女性新發病例數約爲17萬，其發病率位居我國城市地區女性所有惡性腫瘤的第4位。
普吉華®ARROW研究主要研究者、天津市人民醫院院長高明教授表示，臨床上對MTC治療手段有限，亟待精准靶向尤其是針對RET突變MTC患者的治療方案。“普吉華®在晚期或轉移性RET突變MTC中國患者中顯示出了優越和持久的抗腫瘤活性，整體安全性與全球人群相似。隨着普吉華®擴展適應症在中國的獲批上市，我們期待能夠解決更多甲狀腺癌患者亟待滿足的臨床需求。”
普吉華®應用患者人群大幅增加 商業化前景進一步凸顯
普吉華®是國內首個獲批上市的選擇性RET抑制劑，也是基石藥業首個獲批的産品。
基石藥業首席醫學官楊建新博士表示，普吉華®擴展適應症的獲批是繼其獲批用于RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性NSCLC之後的又一重要裏程碑。“我們還將繼續推進普吉華®在其他多種腫瘤中的臨床研究，早日將更多的創新療法惠及更多患者。”據悉，基石藥業還在探索RET抑制劑的籃子試驗。所謂“籃子試驗”(basket trial)，即不再按患癌組織來選擇受試患者，而是按照腫瘤的驅動基因來選擇臨床試驗對象，正所謂“異病同治”，“不限癌種”，普吉華®未來的醫療價值和商業潛力可見一斑。
作爲基石藥業首款獲批産品，該産品獲批上市即取得不錯的商業化效果。基石藥業2021半年報顯示，普吉華®在上市不到兩個月的時間裏就達到了4580萬元的銷售業績。更值得一提的是，第一天上市就在近百家醫院有200多位病人用到了這個救命藥。
據了解，基石藥業已通過與醫療服務提供方、醫院、藥房、保險公司以及醫療界的其他團體合作，擴大藥品的市場輻射範圍，目前已覆蓋130多個城市的400多家醫院。不僅如此，該産品已納入超60個主要省市的商業保險中，包括北京京惠保、成都惠蓉保、蘇州蘇惠保、海南樂城、珠海大愛無疆等，進一步提升産品的可及性。
而此次該産品適應症進一步拓展，在業內看來，對于基石藥業來講，普吉華®應用患者人群將隨着適應症的拓展大幅增加，未來將釋放出更大的市場潛力。
實際上，已商業化産品的多適應症拓展，目前已經成爲基石藥業在管線布局中重要的一環。
繼普吉華®之後，同類首創精准治療藥物泰吉華®、全球首個潛在同類最優PD-L1抗體藥物擇捷美®以及國內首個IDH1抑制劑拓舒沃®相繼獲批，基石藥業一年之內已經在中國成功獲批上市四款創新藥，均在不斷拓展産品適應症。
除了此次獲批的普吉華® 拓展新適應症外，泰吉華®是中國首個獲批也是全球首款針對PDGFRA外顯子18突變型胃腸道間質瘤(GIST)的精准治療藥物，其用于晚期系統性肥大細胞增生症的適應症已在美國獲批;擇捷美® 也正在拓展新的適應症，不但有望成爲全球首個對III期和IV期NSCLC均潛在有效的PD-(L)1單抗，且同時對胃癌、食管癌和淋巴瘤也表現出不錯療效;前不久剛剛獲批上市的拓舒沃® ，適應症爲複發或難治性急性髓系白血病(AML)，該産品多項臨床研究正在開展中，包括用于一線治療AML、攜帶IDH1易感突變的複發難治性骨髓增生異常綜合征的成人患者(MDS)、晚期膠質瘤、膽管癌等多個適應症。