近年來全球範圍內mRNA新冠疫苗的成功研發與大規模使用，使RNA藥物重回大衆視野。實際上，在日益發展的RNA藥物矩陣中，mRNA只是其中的冰山一角。隨着靶點發現技術的進步和化學修飾、遞送技術的逐步成熟，RNA藥物正在快速成爲一種國際主流的治療手段。
作爲全球唯一一家同時在中美深耕多年、港股唯一一家專注于應用RNA技術進行新藥研發創制的生物技術公司，Sirnaomics聖諾醫藥-B (02257)在核酸藥物領域的研發一直處在全球前列，因此其每次的新藥研發進展都吸引了市場的廣泛關注。
2月9日，聖諾醫藥發布公告披露了其核心産品STP707的最新業務進展：小幹擾核糖核酸(siRNA)候選藥物STP707已在美國正式啓動Ⅰ期臨床試驗，以評估通過全身給藥治療多種實體瘤的安全性、耐受性和抗腫瘤活性。目前已有兩名患者接受了給藥。
智通財經APP了解到，聖諾醫藥自主研發的兩款核心産品——STP705和STP707是針對TGF-β1和COX-2的雙靶向siRNA藥物。其中，STP705通過同時抑制這兩個靶點來抑制腫瘤細胞增值、上皮間質轉化和血管生成等，從而抑制腫瘤細胞的生長。而針對纖維化疾病，STP705同時抑制TGF-β1及COX-2可以通過減少炎症、激活纖維細胞的凋亡，來逆轉纖維化瘢痕的形成。
此次宣布最新臨床進度的STP707，也是由靶向TGF-β1和COX-2 mRNA的兩個siRNA寡核苷酸組成，並與組氨酸-賴氨酸共聚肽(HKP+H)的載體結合配制成納米顆粒制劑。TGF-β1和COX-2的過度表達已被證實在腫瘤形成中起着關鍵的調節作用。STP707可同時抑制TGF-β1和COX-2的表達，從而産生協同效應，減少炎症反應。在STP707的一項臨床前研究中，靜脈注射給藥後可觀察到包括肝髒和肺等器官中的TGF-β1和COX-2基因表達被顯著敲低。此外，在多個臨床前模型中，STP707也顯示出對多種實體腫瘤類型的抗腫瘤活性。
此外，相對于STP705使用爲局部給藥(即直接到疾病部位)PNP遞送平台配方(HKP)，STP707使用爲允許全身給藥的、更爲優化的PNP遞送平台配方(HKP+H) ，以增強藥物向實體瘤和轉移性腫瘤靶向遞送的效果。這也體現出了聖諾醫藥PNP遞送技術的靈活性。此次STP707在美國啓動Ⅰ期臨床試驗，使得聖諾醫藥可以通過靜脈給藥的方式擴大候選藥物的治療範圍，無疑爲其未來發展創造了更多的空間。
從全球以siRNA爲基礎的腫瘤藥物研發現狀來看，聖諾醫藥的STP705是當前全球唯一一款進入Ⅱb期臨床的藥物，先發優勢尤爲明顯。此次STP707在美國啓動Ⅰ期臨床試驗，也意味着公司兩款核心産品研發進程均在快速、穩步推進，不斷擴大聖諾醫藥在siRNA領域的領先優勢。
除上述兩款産品外，聖諾醫藥的主要候選藥物還包括其自主開發的一款凝血因子Ⅺ(Factor Ⅺ)抗凝藥物STP122G，及一款針對新冠病毒的信使RNA(mRNA)疫苗RIM730。
STP122G由聖諾醫藥應用其專有的GalAhead™平台配制而成，靶向凝血因子FactorⅪ，可用于治療抗血栓。該候選藥物預計于今年下半年向美國FDA遞交IND申請。
RIM730則是由聖諾醫藥子公司達冕生物(RNAimmune)開發，不同于其他應用RNAi技術開發的候選藥物，RIM730應用脂質納米顆粒(LNP)遞送技術，針對SARS-CoV-2德爾塔變體的全長刺突蛋白的mRNA，通過肌肉注射給藥。目前，RIM730擁有叁項待批美國專利申請(包括兩項美國臨時專利申請)及一項專利合作條約下的專利申請。此前進行的小鼠模型的臨床前結果顯示，RIM730成功誘導了明顯的免疫反應，取得積極試驗結果。達冕生物在去年第叁季度提交了pre-IND申報文件後已獲得美國FDA的回複建議，正在加快臨床申報進程。達冕的研發團隊同時也在快速推進針對肆虐全球的奧密克戎變種毒株的疫苗研發。
全球市場上現僅有兩款已上市的mRNA新冠疫苗，在新冠疫情爆發後迅速完成研發及商業化，上市後僅一個季度就創造了數十億美元的全球收益，充分證明了mRNA疫苗的技術優勢及市場的巨大需求。隨着新冠病毒變體的不斷出現以及聖諾/達冕對病毒日益深入的研究，聖諾醫藥旗下的RIM730作爲第二代mRNA新冠疫苗，有望成爲mRNA疫苗市場的一顆新星。
憑借在眼下熱門的RNA賽道日漸成熟的布局以及技術優勢帶來的創新潛力，聖諾醫藥在資本市場上獲得了諸多正向反饋。盡管去年生物醫藥板塊整體表現不佳，不少18A公司的上市進程幾近停滯，聖諾卻得以在年底成功闖關，順利完成港股上市，並打破生物醫藥公司破發的“怪圈”，股價連日上漲，一度突破百元。
很多專業機構也對聖諾醫藥寄予厚望。近日，彙豐銀行研報首次覆蓋聖諾醫藥，予以公司“買入”評級，目標價140港元，較報告發布前一個交易日收盤價溢價達91.5%。而在近幾日股價反彈後，該目標價較2月14日收盤價仍有約67.9%的溢價空間。彙豐指出，未來12個月內，隨着STP705針對鱗狀細胞癌(isSCC)、基底細胞癌(BCC)、瘢痕疙瘩愈合和肝癌的數據陸續讀出、STP707對實體瘤的初始數據讀出以及STP122G、STP908、RIM730的美國IND申報，以及公司潛在新業務開發、合作和對外授權項目的宣布，聖諾醫藥有望實現進一步的估值增長。
