智通財經APP獲悉，Sarepta Therapeutics公司(NASDAQ:SRPT)和GenEdit公司今天宣布，雙方達成一項研究合作協議，將結合GenEdit的聚合物納米顆粒遞送平台和Sarepta的基因編輯技術，開發用于治療神經肌肉疾病的基因編輯療法。作爲協議的一部分，Sarepta將獲得GenEdit合作開發的聚合物納米顆粒的獨家選擇權，用于Sarepta選擇的多達4個神經肌肉適應症。
GenEdit和Sarepta之間研究合作的初步體內結果已經證明了聚合物納米顆粒在全身給藥後將療法遞送到特定肌肉組織的潛力，允許不依賴病毒載體的靶向基因藥物遞送。
GenEdit公司的聚合物納米顆粒遞送平台稱爲NanoGalaxy，包括數千種化學性質各異的聚合物，每種聚合物都具有獨特的特性，使其能夠靶向不同的組織和細胞類型，並攜帶不同的有效載荷。GenEdit的聚合物納米顆粒可以遞送DNA、RNA或CRISPR基因編輯系統。
根據協議，GenEdit可獲得高達5700萬美元的近期付款，也有資格獲得未來的開發、監管和商業裏程碑付款以及未來産品銷售的分級特許權使用費。