一家創新醫藥企業的投資價值不僅體現在對創新管線的持續研發上，還體現在産品開發的關鍵性節點上。近年來，在強有力的研發投入下，永泰生物-B(06978)已在産品創新研發的關鍵進度上實現了較大飛躍。
智通財經APP了解到，近日，永泰生物收到來自北京大學人民醫院研究者張樂萍主任關于受試者回輸的反饋，CAR-T-19注射液I期臨床試驗第1個劑量組第2、3例入組患者回輸後14天骨穿複查報告顯示MRD均爲陰性。
值得一提的是，回輸後的3個多月裏，本期試驗首例受試者(中國人民解放軍總醫院入組患者)的多次骨穿複查報告亦皆顯示MRD陰性。這意味着永泰生物CAR-T-19注射液I期臨床試驗第1個劑量組全體安全性和耐受性良好。
身爲國內在細胞免疫治療領域的“獨角獸”，一直以來，永泰生物在EAL®(擴增活化的淋巴細胞)實體瘤-肝癌領域和CAR-T血液瘤-白血病領域等方面的研究、開發都在國內保持相對領先的狀態。此次公司CAR-T系列候選産品CAR-T-19注射液的I期臨床試驗取得階段性進展，說明永泰生物不僅在實體瘤領域保持絕對領先勢頭，在血液瘤領域也具有很強的競爭力。
放眼國內細胞免疫治療市場，目前已上市的CAR-T系列産品適應症皆爲淋巴瘤，即目前並沒有適應症爲B-ALL(B細胞急性淋巴細胞白血病)的上市CAR-T産品。而與多數紮堆淋巴瘤適應症的創新藥企不同，永泰生物頗具特色地選擇了B-ALL適應症作爲其主打的研發方向。
從適應症角度來看，急性淋巴細胞白血病("ALL")是急性白血病的亞型之一，其特征爲未成熟血細胞數量快速增加，其中血細胞的DNA突變，並且不能生長成爲正常細胞。ALL主要分爲T細胞系和B細胞系兩大類。從病患人群分類來看，ALL的兒童患者較成人患者更爲常見;從病患比例來看，其中B-ALL占75%，T-ALL占25%。
在一項由英聯邦醫學研究委員會(MRC)和美國東部腫瘤協作組(ECOG)聯合發起的研究中，研究者發現，ALL患者的複發率和生存率與年齡以及使用化療密切相關。
研究結果表明，ALL患者生存率會隨着年齡的增加而顯著降低，但在0-22歲的人群中，10-20%的新確診患者對標准療法化療無效。而使用化療方案的ALL患者在接受了長期治療後，5年的生存率和5年緩解持續時間都會降至40%以下。
就中國而言，目前國內針對ALL患者的治療多數還是以化療爲主。尤其在兒童患者中，如何降低複發率、提高生存期，已成爲了臨床治療的一大難點。
數據顯示，2015年中國約有12000名新增的B-ALL患者，當中難治複發的病例占30%。新增的ALL患者人數由2014年約11600人增至2018年約12400人。2018年，中國約有10700名18歲以下兒童新增患上ALL，占于中國的ALL患者總數86.3%。由于早期篩查的發展，估計2023年將達到13400例，2030年將達到14700例。
爲滿足龐大的治療需求，永泰生物的CAR-T-19瞄准了B細胞急性淋巴細胞白血病("B-ALL")及B細胞淋巴癌適應症，有望爲B-ALL患者帶來新的曙光。
智通財經APP了解到，CAR-T-19注射液的功能成分爲經基因改造、表達抗CD19嵌合抗原受體的T細胞。活化的CAR-T-19細胞可識別並直接殺傷表達CD19分子的腫瘤細胞。
與同類産品Kymriah對比，永泰生物的CAR-T-19在安全性及有效性方面均有更爲良好的表現。在研究人員發起的相關臨床研究中，有63名患者接受治療，其客觀反應率達98.21%，同時CRS反應小，安全性數據良好。
去年7月，北京大學人民醫院張樂萍主任接受專訪時，談到永泰生物在研産品CAR-T-19時說道：“永泰生物的CAR-T-19顯示出了一定的有效性和安全性優勢。在有效性方面，我們觀察到的80多例數據中，達到了97.5%的腫瘤清除率;在安全性方面，目前沒有發生死亡案例，也沒有觀察到長期的不良反應。”
(超鏈接：《40分鍾對話，一位一線臨床主任眼中的永泰生物-BCAR-T-19》)
從市場競爭環境來看，目前Kymriah®當前尚未在中國市場銷售，並且國內當前也僅有一款同類産品獲批，因此CAR-T-19無疑處在這一賽道的頭部位置。
值得一提的是，慢病毒載體成本于生産CAR-T細胞産品中占整體生産成本約1/3。但永泰生物是自行爲CAR-T-19在研産品研發生産慢病毒載體，關鍵技術和材料不依賴于國外進口，完全依托永泰生物獨立自主的基因載體及細胞生産平台，系國內本地開展的研究與臨床轉化。
與外購相比，獨立自主的研發與生産，一方面符合國家的監管要求，另一方面也有望在達到同等甚至更優療效基礎上有效降低生産成本，從而惠及更廣大的患者群體，具有顯著的社會經濟效益。