智通財經APP了解到，日前，《英國血液學雜志》上刊登了一項由中國學者發表的ITP領域成果——《A multicentre double-blind, double-dummy, randomised study of recombinant human thrombopoietin versus eltrombopag in the treatment of immune thrombocytopenia in Chinese adult patients》。研究結果顯示，經治ITP患者在分別啓用升血小板藥物rhTPO(重組人血小板生成素)300U/kg/天與艾曲泊帕 25 mg/天2周後，rhTPO組血小板計數更快速得到提升，且反應率更高，反應速度更快1。《英國血液學雜志》是具國際影響力的血液學領域核心期刊，其最新影響因子達6.99分。
這是國內外首個關于rhTPO與艾曲泊帕治療ITP的頭對頭研究且達到了研究預設終點。該研究在華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院胡豫教授的帶領下，于2018年8月啓動，6個中心參與，曆時2年完成。爲rhTPO與艾曲泊帕的臨床應用提供了極大的科研價值和探索價值。
ITP與rhTPO
ITP，亦稱特發血小板減少性紫癜，是一種獲得性自身免疫性出血性疾病。該病的主要發病機制是由于患者對自身抗原的免疫失耐受，導致免疫介導的血小板破壞增多和免疫介導的巨核細胞産生血小板不足。臨床以皮膚黏膜出血爲主，嚴重者可有內髒出血甚至顱內出血，出血風險隨年齡增高而增加。
rhTPO，即重組人血小板生成素，是通過生物工程生産制造的血小板生成素。rhTPO與天然TPO結構高度一致，一方面可快速彌補內源性TPO缺乏，另一方面可與靶細胞的C-Mpl受體相結合産生相關生物學效應。內源性TPO的生理功能爲促進靶細胞如造血幹細胞、巨核系祖細胞等的增殖、分化、成熟等過程，尤其可全程調控巨核細胞和血小板生成各階段，包括促進造血幹細胞定向分化爲巨核系祖細胞、促進巨核祖細胞的增殖和分化、促進血小板釋放並調控血小板濃度及促進血小板活性等2、3。因此重組人血小板生成素rhTPO可抑制化療藥物對未成熟巨核細胞的殺傷作用，且可快速升高血小板計數，幫助血小板計數低下的患者快速渡過出血危險期4，爲臨床上應對血小板減少症提供了極大的便利。
全球rhTPO獨家品種
目前，叁生制藥(01530)擁有全球唯一商業化的rhTPO産品(商品名：特比澳®)，該産品同時也是多種血小板減少症指南與專家共識推薦的首選用藥。據2021年中期業績披露，該産品在今年上半年業績保持了穩健的增長勢頭。其市場份額72.3%，居于升血小板藥物首位。有分析認爲，該産品繼續保持增長主要得益于叁個方面：1、醫院覆蓋的增加，2、新醫保支付價格下患者壓力減輕，3、其安全和療效優勢促使在住院患者中市場地位穩固。本次發表的研究是國內外ITP領域首個關于重組人血小板生成素與艾曲泊帕的頭對頭試驗。第一作者梅恒教授表示：“阻止血小板破壞和促血小板生成已成爲現代ITP治療不可或缺的重要方面。這項研究進一步支持了rhTPO快速且安全升血小板的優勢，有幸發表在《英國血液學雜志》，也體現了國際血液學界對中國臨床研究的認可。”
據公開信息，叁生制藥目前正在向兒科和肝病等領域積極拓展rhTPO産品的新適應症。未來隨着適應症的逐步獲批，以及基層滲透率的逐漸提高，叁生制藥rhTPO産品將有望迎來銷售額的新突破。