就在14日，亞盛醫藥宣布與信達生物達成2.45億美元現象級戰略合作之後，時隔一周，亞盛醫藥再次向市場投下了一個重磅信息，引發業界和資本市場的廣泛關注。
智通財經APP觀察到，7月21日，亞盛醫藥-B(06855)宣布，美國食品和藥品監督管理局(FDA)日前授予公司細胞凋亡管線在研原創新藥MDM2-p53抑制劑APG-115孤兒藥資格認定(ODD)，用于治療IIB-IV期黑色素瘤。
這是APG-115繼胃癌、急性髓系白血病、軟組織肉瘤、視網膜母細胞瘤後，獲得的第五項FDA授予的孤兒藥資格認定。截至目前，亞盛醫藥共有4個在研新藥獲得12項FDA孤兒藥認定，繼續刷新中國藥企的記錄。
“孤兒藥”又稱爲罕見藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。本次APG-115獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定，將有助于該藥物在美國的後續研發及商業化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗費用稅收減免、免除NDA申請費用、獲得研發資助等，特別是批准上市後可獲得美國市場7年獨占權。
黑色素瘤是一種潛在致命的皮膚惡性腫瘤，在全世界的發病率持續上升。在美國，目前患黑色素瘤的終生風險爲1/631。數據顯示2019年美國新增黑色素瘤患者約96,480名，因黑色素瘤死亡的患者約7,230名2。黑色素瘤的預後取決于診斷時的分期。美國SEER(Surveillance, Epidemiology, and End Results)數據庫對2011年至2015年的黑色素瘤病例進行回顧性分析後發現，約有75%的患者在診斷時爲I期，15%的患者爲II期，7.5%爲III期，2.5%爲IV期3。
自2011年以來，黑色素瘤的臨床治療取得了前所未有的進展。靶向療法和免疫療法等新治療方式的出現，極大的延長了患者生存周期並改善了患者生存質量4-6。免疫療法中，以抗CTLA-4單抗、抗PD-1單抗和抗PD-L1單抗爲代表的免疫檢查點抑制劑(ICI, immune checkpoint inhibitor)的臨床研究最成熟、應用最廣泛。盡管如此，相當數量的患者最終會出現ICI耐藥，而迄今仍沒有任何治療方式獲批用于治療ICI耐藥的黑色素瘤患者。
APG-115是亞盛醫藥在研的一種口服、高選擇性的MDM2-p53抑制劑。臨床前研究發現，其與PD-1抑制劑聯合使用時，可以觸發適應性抗腫瘤免疫以增強抗腫瘤活性。在今年的美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上，亞盛醫藥口頭報告了APG-115聯合帕博利珠單抗的II期臨床研究最新進展。數據顯示了良好的抗腫瘤活性和安全性，在APG-115聯合帕博利珠單抗治療PD-1 / PD-L1抑制劑耐藥的黑色素瘤隊列中，有一例患者獲得完全緩解(CR)，該隊列的客觀緩解率(ORR)達24.1%，疾病控制率(DCR)達 55.2%。這一數據爲APG-115和免疫腫瘤藥物的協同作用提供了臨床驗證，也爲ICI耐藥的黑色素瘤患者帶來了新的治療希望。
亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示：“針對黑色素瘤的治療目前仍存在較大的、尚未滿足的臨床需求，因此，APG-115獲得此項孤兒藥認定意義非凡。此次APG-115斬獲的第五項孤兒藥認定和亞盛醫藥斬獲的第12項孤兒藥認定，進一步壘實了我們‘創中國藥企孤兒藥認證曆來之最’的領先地位，也體現了公司全球化創新能力與水平。未來我們將繼續堅守“解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命。希望在FDA孤兒藥政策的推動下，包括APG-115在內的多個公司在研品種能進一步加快臨床開發，早日獲批，從而更快的造福更多患者。”