麻薩諸塞州查爾斯敦 - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) 今日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准其SGT-212的臨床試驗申請（IND）。SGT-212是一種用於治療弗里德賴希共濟失調症（FA）的基因療法候選藥物。FA是一種進行性疾病，其特徵是身體無法充分產生frataxin蛋白，導致神經系統損傷和心臟功能障礙。
SGT-212是一種新型療法，使用腺相關病毒（AAV）將全長frataxin直接輸送到小腦和心臟。這種雙重給藥方法旨在解決與FA相關的神經系統和心臟症狀，可能會阻止疾病進展。根據InvestingPro的數據，該公司保持強勁的流動性狀況，流動比率為7.85，儘管分析師指出其正迅速消耗現金儲備。Solid Biosciences的總裁兼首席執行官Bo Cumbo強調了該療法針對齒狀核和心臟組織的靶向輸送，這在臨床前研究中顯示出令人鼓舞的結果，包括安全的轉導、frataxin表達以及小鼠功能的顯著恢復。
弗里德賴希共濟失調症研究聯盟（FARA）的首席執行官Jennifer Farmer認可了這一里程碑，強調了FA社區未滿足的醫療需求。FARA與Solid Biosciences的合作旨在今年晚些時候將SGT-212引入臨床試驗，希望能夠解決FA患者面臨的衰弱性神經系統症狀和縮短壽命的心臟疾病。
Solid Biosciences計劃在2025年下半年啟動一項1b期臨床試驗，以評估SGT-212在非行走和行走成年FA患者中的安全性和耐受性。該試驗將在治療後監測參與者長達五年。
該公司將在明天上午8:30（東部時間）舉行的電話會議上討論IND批准和其他公司最新情況。該電話會議將通過Solid Biosciences網站上的網絡直播提供，也可通過電話接入。
此公告基於Solid Biosciences Inc.的新聞稿聲明。
在其他最近的新聞中，作為一家基因療法公司，Solid Biosciences受到JMP Securities的積極報導，並與Mayo Clinic達成了重要合作。JMP Securities對Solid Biosciences的報導給予了"市場表現優於大盤"的評級，指出該公司在基因療法方面的潛力及其寶貴的衣殼工程能力。該公司對Solid Biosciences的估值是基於多個因素，包括強勁的流動性狀況和有前景的臨床階段DMD資產。
此外，Solid Biosciences已與Mayo Clinic達成獨家合作，開發針對遺傳性心臟疾病的基因療法。該協議授予Solid Biosciences全球獨家許可，使用Mayo Clinic的抑制-替換基因療法平台和幾個心臟基因療法項目。這項合作旨在利用Solid的先進AAV衣殼和製造能力，結合Mayo Clinic的平台，解決危及生命的遺傳性心臟疾病。
這些是突顯Solid Biosciences持續努力開發並可能商業化其基因療法技術的最新進展。隨著公司在這些領域繼續推進，分析師對Solid Biosciences的未來持樂觀態度，特別是考慮到其與Mayo Clinic的合作以及在心臟精準基因醫學方面的潛力。
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