這項批准標誌著Vertex Pharmaceuticals在開發遺傳性疾病治療方面的重要里程碑。該公司的產品組合包括用於囊性纖維化、鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血等疾病的療法。儘管該股票在過去一週下跌了14.47%，但分析師的目標價格顯示出潛在的上漲空間，目標價格範圍從325美元到602美元不等。通過InvestingPro的詳細研究報告，您可以發現關於Vertex Pharmaceuticals的全面分析和13個額外的關鍵見解，這些報告涵蓋了超過1,400支美國股票。
TRIKAFTA是elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor的組合，旨在增強由囊性纖維化跨膜傳導調節器（CFTR）基因突變引起的缺陷蛋白的功能。FDA的批准包括至少有一個F508del突變或對TRIKAFTA有反應的突變的患者，這是基於臨床或體外數據。該藥物的標籤現在包括94個額外的非F508del CFTR突變。
這項批准標誌著Vertex Pharmaceuticals在開發遺傳性疾病治療方面的重要里程碑。該公司的產品組合包括用於囊性纖維化、鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血等疾病的療法。儘管該股票在過去一週下跌了14.47%，但分析師的目標價格顯示出潛在的上漲空間，目標價格範圍從325美元到602美元不等。通過InvestingPro的詳細研究報告，您可以發現關於Vertex Pharmaceuticals的全面分析和13個額外的關鍵見解，這些報告涵蓋了超過1,400支美國股票。
囊性纖維化是一種罕見的進行性疾病，全球影響超過92,000人，導致嚴重的肺部感染和壽命縮短。大多數患者至少有一個F508del突變。TRIKAFTA的機制旨在糾正有缺陷的CFTR蛋白，改善細胞中的鹽和水流動，從而緩解症狀。
FDA還更新了TRIKAFTA的安全信息，增加了關於肝損傷和肝衰竭風險的警告框。這一警告是基於肝損傷的報告，其中一些案例需要移植或導致死亡。建議患者在開始使用TRIKAFTA治療前和治療期間進行肝功能檢查。
這項批准標誌著Vertex Pharmaceuticals在開發遺傳性疾病治療方面的重要里程碑。該公司的產品組合包括用於囊性纖維化、鐮狀細胞病和輸血依賴性β地中海貧血等疾病的療法。
本文中的信息基於Vertex Pharmaceuticals Incorporated的新聞稿聲明。
在其他最近的新聞中，Vertex Pharmaceuticals在suzetrigine（一種非阿片類止痛藥）的二期試驗結果公布後，成為眾多分析師評估的焦點。儘管該藥物顯著減輕疼痛，但並未優於安慰劑，導致分析師們做出各種反應。Oppenheimer將Vertex的股票評級從"優於大盤"下調至"與大盤持平"，而Bernstein SocGen Group將目標價從506.00美元下調至441.00美元，但維持"市場表現"評級。同時，Goldman Sachs和BofA Securities維持"買入"評級，目標價分別為602.00美元和522.00美元。Evercore ISI保持"優於大盤"評級，目標價為515.00美元。BMO Capital Markets將目標價下調至520美元，但仍保持樂觀態度，預計suzetrigine的收入將在2025年達到1.45億美元，超過9700萬美元的共識估計。這些最新發展發生之際，Vertex繼續展示穩健的財務狀況，過去十二個月的收入增長了10%。
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