波士頓 - 美國食品和藥物管理局(FDA)已批准擴大Rhythm Pharmaceuticals (RYTM)的肥胖藥物IMCIVREE (setmelanotide)的適應症,現在包括2歲以上的兒童。該公司目前市值35億美元,過去六個月股價上漲超過36%,反映投資者信心增強。根據InvestingPro數據,該公司保持88.6%的高毛利率,但分析師指出公司今年可能面臨盈利挑戰。今天宣布的這一決定,標誌著該藥物使用範圍的重大擴展,此前該藥物僅批准用於6歲及以上因某些遺傳條件導致的症候群或單基因肥胖患者。
IMCIVREE針對黑皮質素-4受體(MC4R)通路,當該通路受損時,會導致Bardet-Biedl綜合症(BBS)患者或由於前阿片黑皮質素(POMC)、前蛋白轉化酶subtilisin/kexin 1型(PCSK1)或瘦素受體(LEPR)缺陷的患者出現無法滿足的飢餓感和早發性肥胖。這項批准基於該藥物能夠減少過多體重並長期維持減重效果。
臨床試驗,包括第三期VENTURE試驗,已表明setmelanotide可以顯著減少體重和飢餓感指標。然而,也觀察到皮膚色素沉著、注射部位反應、腹瀉、噁心和頭痛等副作用。該公司過去十二個月的收入增長了81.5%,顯示出走勢強勁的市場滲透。欲深入了解Rhythm Pharmaceuticals的財務健康狀況和增長前景,包括12個額外的ProTips,請訪問InvestingPro。
這項批准對於面臨BBS和類似疾病挑戰的家庭和醫療專業人士來說是一個好消息。兒科內分泌學家和肥胖專家Ilene Fennoy博士強調了早期干預的重要性,以預防與兒童期肥胖相關的嚴重長期健康併發症。
IMCIVREE最初於2020年11月獲FDA批准用於6歲及以上POMC、PCSK1或LEPR缺陷患者,並於2022年6月獲批用於BBS。該藥物也已在歐盟和英國獲得授權,可用於2歲及以上患者。
Rhythm Pharmaceuticals致力於為這些罕見遺傳病患者提供IMCIVREE,並正在推進其臨床開發計劃,以治療其他罕見疾病。該公司目前的流動比率為3.49,維持強勁的流動性以支持其開發計劃。通過InvestingPro獨家提供的詳細Pro研究報告,發現關於RYTM和其他1,400多支股票的全面分析和專家見解。
這項擴大的藥物適應症為面臨罕見MC4R通路疾病嚴重和持續挑戰的年幼兒童提供了新的治療選擇。本文信息基於Rhythm Pharmaceuticals的新聞稿聲明。
在其他最近的新聞中,Rhythm Pharmaceuticals在製藥行業取得了重大進展。該公司獲得了Oppenheimer的"優於大盤"評級,Goldman Sachs的"買入"評級,並被Stifel選為2025年頂級生物技術股票。這些評級是由於公司在將Imcivree商業化用於各種遺傳驅動疾病方面取得的進展,以及特別是對於下丘腦肥胖的前景看好的收入前景。
Rhythm Pharmaceuticals還報告了2024年第三季度的成功業績,全球淨收入增長48%,主要由其用於Bardet-Biedl綜合症的藥物IMCIVREE的銷售驅動。公司將2024年運營費用指引下調至2.45-2.55億美元,並報告擁有2.984億美元的現金儲備。Rhythm Pharmaceuticals還在推進其臨床項目,預計2025年上半年將公布獲得性下丘腦肥胖的第三期試驗的頂線數據。
此外,該公司在歐洲兒科內分泌學會會議上展示了新數據,突出了兒科患者使用setmelanotide(公司用於某些肥胖症的治療)的積極結果。這些最新發展表明Rhythm Pharmaceuticals持續致力於通過其創新療法解決肥胖問題。
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