NEW YORK - 臨床階段生物製藥公司Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT)宣布,其用於治療經典半乳糖血症的新藥申請(NDA)govorestat正在推進中。該公司最近完成了與FDA的後期審查會議,FDA決定原定於2024年10月9日舉行的諮詢委員會會議將不再需要。FDA的審查正按計劃進行,預計10月將討論上市後要求,處方藥使用者費用法案(PDUFA)的目標行動日期為2024年11月28日。
經典半乳糖血症是一種罕見的遺傳性代謝障礙,會損害身體處理簡單糖半乳糖的能力,導致嚴重的神經系統併發症。Applied Therapeutics旨在通過govorestat為該疾病提供首個潛在治療方法,該藥物在研究中已顯示對患有半乳糖血症的兒童有臨床益處。
Govorestat是一種中樞神經系統滲透性醛糖還原酶抑制劑(ARI),目前正在開發用於治療幾種罕見的神經系統疾病。該藥物已獲得歐洲藥品管理局(EMA)授予的半乳糖血症和SORD缺乏症孤兒藥資格,以及美國FDA授予的用於治療半乳糖血症、PMM2-CDG和SORD缺乏症的孤兒藥資格。
Applied Therapeutics的創始人兼首席執行官Shoshana Shendelman博士表示對與FDA的合作對話感到滿意,並強調公司對半乳糖血症社區的承諾,突出了患者獲取計劃、醫生認知和支付方參與的重要性。
該公司的產品線還包括其他針對未滿足醫療需求的新型藥物候選品,如糖尿病心肌病和糖尿病視網膜病變。
本文基於新聞稿聲明,介紹了Applied Therapeutics正在進行的govorestat FDA審查過程的事實。
在其他近期新聞中,Applied Therapeutics用於治療半乳糖血症的新藥govorestat (AT-007)目前正在接受FDA審查。William Blair和RBC Capital Markets都維持了對該公司的"優於大盤"評級,強調其專注於開發罕見疾病治療方法。FDA對govorestat的決定被視為公司的關鍵時期,因為其批准可能改變半乳糖血症的治療格局。William Blair對支持govorestat的數據表示信心,認為其療效可能導致FDA批准。RBC Capital Markets還注意到FDA對Applied Therapeutics監管路線圖的積極反饋,其中包括SORD(另一種遺傳性疾病)加速批准提交的可能性。最近的發展表明,對於治療選擇有限的患者來說,風險/收益比較有利。這些發展是公司更廣泛戰略的一部分,旨在解決罕見疾病,長期收入預測估計為7.1億美元。
InvestingPro洞察
隨著Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ: APLT)在FDA的監管過程中推進其藥物候選品govorestat,投資者和行業觀察家正密切關注公司的財務健康和市場表現。根據InvestingPro數據,Applied Therapeutics的市值約為534.04百萬美元。該股票的表現一直相當波動,過去一周和一個月分別下跌了10.75%和20.51%,儘管過去一年的回報率高達134.85%。
公司的估值指標呈現出複雜的情況。Applied Therapeutics的市淨率為7.38,這可能表明相對於公司的賬面價值,股票價格較高。此外,公司在過去十二個月內未盈利,分析師也不預期今年會盈利,這反映在-3.39的負市盈率上。
兩個與Applied Therapeutics相關的突出InvestingPro提示包括:公司持有的現金多於債務,這提供了一定程度的財務穩定性,以及公司的流動資產超過短期債務,表明流動性狀況良好。考慮到公司正在進行的govorestat FDA審查過程的風險和機會,這些因素對投資者來說可能特別相關。
對於那些尋求更深入分析的人來說,在InvestingPro上還有額外11個關於Applied Therapeutics的提示,這些提示全面分析了公司的財務狀況、市場表現和分析師預期。這些洞察可以幫助投資者在公司當前發展的背景下做出更明智的決策。
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