PALO ALTO, Calif. - BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) 宣布,美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予其口服藥物候選infigratinib突破性療法認定,該藥物目前正在開發用於治療患有軟骨發育不全症(一種侏儒症)的兒童。這一地位旨在加速開發和審查過程,適用於在重要臨床終點上顯示出比現有療法有實質性改進潛力的藥物。
該認定是基於PROPEL 2臨床試驗的結果,該試驗表明infigratinib導致兒童年化身高增長速度(AHV)出現統計學上顯著且持續的增加。具體而言,試驗的第5組在12個月時AHV相比基線的平均變化為+2.51厘米/年,18個月時為+2.50厘米/年,p值為0.0015。此外,在18個月時觀察到身體比例的改善,統計學上顯著的p值為0.001。
如果獲得批准,infigratinib可能成為這一患者群體的首個口服治療選擇。軟骨發育不全症不僅影響身高,還可能影響健康相關的生活質量和功能。支持軟骨發育不全症研究和資源的倡導組織Growing Stronger對FDA認可該藥物的潛力表示樂觀。
BridgeBio正在進行的全球第3期註冊研究PROPEL 3的入組工作正按計劃進行,預計將於年底前完成。該公司還獲得了FDA授予的孤兒藥認定、快速通道認定和罕見兒科疾病認定,如果該藥物獲得批准,可能會獲得優先審查憑證。
這家成立於2015年的製藥公司致力於通過其多樣化的開發項目管線來滿足遺傳性疾病的未滿足需求。BridgeBio的關注範圍不僅包括軟骨發育不全症,還包括軟骨發育不良症和其他骨骼發育不良症。本公告基於BridgeBio Pharma, Inc.的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中,BridgeBio Pharma的基因療法BBP-812在獲得再生醫學先進療法(RMAT)認定後,獲得了FDA的加速審查。這種為Canavan病開發的療法在CANaspire第1/2期試驗中展示了令人鼓舞的結果,導致所有評估患者的功能改善和疾病生物標誌物減少。BridgeBio還宣布終止其BBP-631基因療法項目,預計這一舉措將節省超過5000萬美元的研發費用。
包括H.C. Wainwright、Piper Sandler、Oppenheimer、Mizuho和TD Cowen在內的幾家分析師公司維持了對BridgeBio的正面評級。這些背書是在該公司研究藥物acoramidis的最新進展以及encaleret和infigratinib的第3期數據預期發布之後做出的。
BridgeBio還成立了一家名為GondolaBio的合資企業,由一個投資者財團提供3億美元的投資支持,旨在加速新療法的開發。這些都是該公司在推進遺傳性疾病治療方面的最新進展。
InvestingPro 洞察
隨著BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO)在其有前景的藥物infigratinib方面繼續取得進展,來自InvestingPro的財務指標和分析師展望為該公司描繪了一幅動態圖景。根據最新數據,BridgeBio擁有49.2億美元的可觀市值,這反映了投資者對公司潛力的信心,儘管目前尚未盈利。
InvestingPro提示的一個關鍵點強調,分析師預計BridgeBio在本年度的銷售將增長,這與公司臨床試驗的積極進展相一致。這一預期增長由截至2024年第二季度的過去十二個月3761.22%的驚人收入增長所支撐,表明BridgeBio的財務規模顯著擴大。此外,兩位分析師已上調了對即將到來期間的盈利預測,表明市場對公司未來表現持樂觀態度。
然而,值得注意的是,該公司的股票最近受到打擊,一周價格總回報顯示下降了12.7%。這種波動性可能反映了投資生物技術公司的高風險、高回報性質,尤其是像BridgeBio這樣正在尋求突破性療法監管批准的公司。該公司不派發股息,這對於將盈利再投資於研發的成長型生物技術公司來說是典型的。
對於有興趣深入了解BridgeBio財務健康和未來前景的讀者,InvestingPro提供了額外的提示和洞察。目前,InvestingPro為BridgeBio提供了7個額外的提示,為公司的投資潛力提供了更全面的視角。
隨著強大的產品管線和infigratinib有可能成為軟骨發育不全症的首個口服治療方法,BridgeBio的發展歷程值得密切關注。欲了解更多詳情和專家分析,投資者可訪問InvestingPro：https://hk.investing.com/pro/BBIO
此文章由人工智能協助翻譯。更多資訊，請參閱我們的使用條款。