BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO)週一維持了H.C. Wainwright給予的買入評級和43.00美元的目標價。這一背書緊隨該公司最近宣布其BBP-812獲得美國食品和藥物管理局(FDA)授予再生醫學先進療法(RMAT)資格。這種基因療法正在開發用於治療Canavan病，這是一種罕見且嚴重的遺傳性疾病。
RMAT資格旨在加速有前景的再生醫學療法的開發和審查，這是在FDA審查了CANaspire第1/2期試驗中首8名患者12個月的安全性和有效性數據後授予的。到目前為止，試驗結果表明，所有接受BBP-812治療並至少進行一次隨訪評估的患者都經歷了功能改善和疾病生物標誌物的減少。
BridgeBio的BBP-812此前已獲得FDA授予的孤兒藥資格(ODD)和罕見兒科疾病資格(RPDD)，以及歐洲藥品管理局(EMA)授予的孤兒藥資格。RPDD可能進一步使BBP-812在獲得批准時有資格獲得優先審查憑證(PRV)。根據H.C. Wainwright的說法，這個候選藥物的成功可能會導致BridgeBio估值預測的上升。
RMAT資格包括快速通道和突破性療法資格計劃的好處，提供了與FDA更頻繁互動和更快審查過程的可能性。這一最新進展可能是BridgeBio的BBP-812在臨床試驗中繼續推進的重要一步。
在其他最近的新聞中，BridgeBio Pharma宣布終止其BBP-631基因療法計劃，預計將節省超過5000萬美元的研發費用。儘管如此，Piper Sandler仍維持了對該公司的增持評級和46.00美元的股票目標價，理由是BridgeBio管線中的潛在發展。其中包括acoramidis用於治療ATTR-CM的潛在批准，以及encaleret和infigratinib的第3期數據預期發布。
BridgeBio還獲得了FDA對其基因療法BBP-812的再生醫學先進療法資格，該療法旨在治療Canavan病。這是基於正在進行的CANaspire第1/2期試驗的令人鼓舞的數據。此外，該公司還成立了一個名為GondolaBio的合資企業，由一個投資者財團提供3億美元的投資支持，旨在加速新療法的開發。
分析師公司Oppenheimer、Mizuho、H.C. Wainwright和TD Cowen在該公司的研究藥物acoramidis最近取得進展後，都重申了對BridgeBio Pharma的正面評級。這些評級突出了該公司第3期ATTRibute-CM研究的令人鼓舞的結果。
InvestingPro洞察
BridgeBio Pharma最近獲得的Canavan病基因療法RMAT資格是該公司發展歷程中的一個有希望的步驟。為了提供更廣泛的財務視角，InvestingPro數據顯示BridgeBio的市值為49.2億美元，表明其在生物技術行業具有重要地位。儘管該公司在截至2024年第二季度的過去十二個月內收入增長超過3761%，但InvestingPro的分析師強調其收入估值倍數較高，且短期內無法盈利，市盈率為-10.11。此外，BridgeBio的股票在過去一週經歷了顯著下跌，價格總回報率為-14.72%。
InvestingPro提示表明，雖然分析師預計本年度銷售額將增長，但他們預計BridgeBio在此期間內不會盈利。然而，兩位分析師已經上調了即將到來的期間的盈利預期，反映了對公司未來表現的樂觀態度。此外，值得注意的是，BridgeBio的流動資產超過其短期債務，儘管沒有向股東支付股息，但提供了一定的財務穩定性。對於那些有興趣深入了解BridgeBio財務狀況和未來前景的人，InvestingPro提供了額外的提示，可在https://hk.investing.com/pro/BBIO獲取。
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