哥本哈根 - Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) 今天公布了其 ApproaCH 試驗的正面頂線結果,該試驗評估了 TransCon CNP 對軟骨發育不全症兒童的療效。這項關鍵性研究表明,與安慰劑相比,這種研究藥物導致年化生長速度 (AGV) 顯著增加。
這項三期試驗包括 84 名 2-11 歲的兒童,以 2:1 的比例隨機接受 TransCon CNP 或安慰劑治療。第 52 週的主要終點顯示,接受 TransCon CNP 治療的患者的最小二乘平均 AGV 為 5.89 厘米/年,超過了安慰劑組觀察到的 4.41 厘米/年,最小二乘平均差異為 1.49 厘米/年 (p
次要終點,包括 ACH 身高 Z 分數和 CDC 身高 Z 分數的變化,也傾向於支持 TransCon CNP 治療。該藥物總體耐受性良好,僅有輕微注射部位反應的低發生率。
TransCon CNP 是一種每週一次給藥的前藥,設計用於持續釋放活性 CNP,可能為軟骨發育不全症患者提供更便利的治療選擇,減少注射頻率。試驗調查員 Ravi Savarirayan 博士對 TransCon CNP 作為潛在的新療法表示樂觀,認為它可以減輕照護者的負擔並提高患者的依從性。
Ascendis 計劃在 2025 年第一季度向美國食品和藥物管理局提交 TransCon CNP 的新藥申請,隨後在同年第三季度向歐洲藥品管理局提交上市許可申請。
Ascendis 總裁兼首席執行官 Jan Mikkelsen 強調了 TransCon CNP 為軟骨發育不全症兒童提供追趕性生長的潛力,並指出公司在骨骼發育不良和生長障礙治療領域的領先地位雄心。
公司將於今天舉行投資者電話會議,討論試驗結果。本公告基於 Ascendis Pharma 的新聞稿聲明。
在其他近期新聞中,Ascendis Pharma 正在進行的 Phase 1/2 IL-Believe 試驗顯示出令人鼓舞的跡象,TransCon IL-2 β/γ 在鉑耐藥卵巢癌患者中表現出臨床活性。公司還報告由於調整和較高的銷售扣減,SKYTROFA 收入有所下降,但與 Royalty Pharma 簽訂了價值 1.5 億美元的新融資協議。Ascendis Pharma 用於成人甲狀旁腺功能減退症的產品 YORVIPATH 獲得美國批准。
包括 Citi、TD Cowen 和 Oppenheimer 在內的分析師公司維持或上調了對 Ascendis Pharma 的評級。Citi 保持買入評級,目標價為 178 美元,TD Cowen 維持買入評級,目標價為 157 美元。Oppenheimer 將公司評級從表現與大盤持平上調至跑贏大盤。
這些最新進展發生之際,Ascendis Pharma 正期待其用於軟骨發育不全症治療的 TransCon CNP 的 ApproaCH 試驗數據。公司的研發成本同比下降 21%,而銷售、一般和管理費用因員工成本增加而上升。Ascendis Pharma 季末現金及等價物為 2.59 億歐元,預計 2024 全年 SKYTROFA 收入為 2.2 億至 2.4 億歐元。
InvestingPro 洞察
隨著 Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) 宣布 TransCon CNP 的試驗結果令人鼓舞,投資者可能正在權衡這對公司財務健康和市場地位的影響。根據 InvestingPro 的數據,分析師已下調了 Ascendis Pharma 在即將到來的期間的盈利預期。這一修正可能表明對公司近期盈利能力持謹慎態度,特別是考慮到 InvestingPro 提示顯示分析師預計公司今年將不會盈利。
InvestingPro 數據指標揭示了公司當前的財務狀況。Ascendis Pharma 的債務水平適中,這對投資者來說是一個重要考慮因素,因為它影響財務靈活性和風險。此外,公司的短期債務超過其流動資產,這可能引發對流動性和公司履行即時財務承諾能力的擔憂。儘管面臨這些挑戰,Ascendis Pharma 在過去十年中表現出高回報,反映了其長期增長潛力。
投資者還應注意,Ascendis Pharma 的收入估值倍數較高,表明相對於其收入,市場估值處於溢價水平。這可能反映了投資者對公司增長前景的信心,特別是考慮到最近的積極試驗結果。然而,重要的是要考慮在缺乏近期盈利的情況下,這種估值是否可持續。
對於那些有興趣進行更深入分析的人,InvestingPro 提供了關於 Ascendis Pharma 的額外洞察,包括更多指標和提示,可以幫助投資者做出明智的決策。目前,在 InvestingPro 上還有六個關於 Ascendis Pharma 的額外 InvestingPro 提示可供參考。
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