繼11月17日宣佈細胞凋亡管線核心品種APG-2575的國內NDA獲受理並被納入優先審評程序後，亞盛醫藥-B(06855)在一週內再次宣佈利好消息，在引發全球業界關注的同時也進一步提振了二級市場信心。
11月22日，亞盛醫藥宣佈，其核心品種奧雷巴替尼(商品名：耐立克®)治療慢性髓細胞白血病(CML)和費城染色體陽性(Ph+)急性淋巴細胞白血病(ALL)患者的Ib期海外臨牀研究(NCT04260022)數據，已在2024年11月期的《JAMA Oncology》成功發表，再一次體現國際血液學界對奧雷巴替尼這一全球層面best-in-class潛力藥物的高度認可。
智通財經APP瞭解到，《JAMA Oncology》是在全球腫瘤學領域極具影響力的領先學術期刊，2023年的影響因子(IF)爲28.4。該期刊在臨牀腫瘤領域的讀者廣泛，每年的原始下載或閱覽量達640萬次。2023年，該期刊收到的2223篇研究論文投稿中僅有155篇(7%)獲得發表。
對TKI耐藥和不耐受仍然是CML治療中存在的全球性挑戰，衆多CML患者因此面臨着巨大的生活困境及經濟壓力，尤其是那些已接受多線治療且效果不佳的患者。例如，在一些二代和三代TKI藥物的治療中，動脈閉塞事件(AOE)就是一顯著安全性挑戰，常導致劑量受限。第三代BCR::ABL1抑制劑奧雷巴替尼則有望滿足這部分患者的迫切需求。
在該研究( NCT04260022) 中，80例CML或費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病(Ph+ ALL)患者被隨機分組，接受隔天一次口服30、40或50mg奧雷巴替尼治療。入組患者均在既往已接受過多線治療：約18%的患者曾接受過兩種TKI治療，28%的患者接受過三種，54%接受過至少四種。46例(57.5%)患者既往接受過Ponatinib治療，25例(31.3%)接受過Asciminib治療，11例(13.8%)接受過這兩種藥物治療。
在所有可評估的慢性期CML(CP-CML)患者中，完全細胞遺傳學反應(CCyR)率約爲61%，主要分子學反應(MMR)率約爲42%。無論患者是否攜帶可導致伊馬替尼及所有第二代TKI藥物耐藥的T315I突變，細胞遺傳學和分子學反應率都較爲接近。
值得一提的是，在經Ponatinib治療失敗的患者中，約有58%獲得了CCyR，約37%獲得了MMR。而在對Asciminib耐藥的患者中，CCyR率爲50%;MMR率爲33%。
奧雷巴替尼的耐受性良好，治療期間出現的不良事件(大部分爲輕度和中度)主要包括血肌酸磷酸激酶升高和血小板減少。研究中未發生致命的與治療相關的不良事件。與治療相關的動脈栓塞的發生率較低(3.8%)，且均爲輕度或中度(1或2級)。
這項研究的結果已在全球多個血液學及腫瘤大會上獲得展示，包括於2024年6月13-16日在馬德里舉行的第29屆歐洲血液學協會年會(EHA年會);9月4-7日在美國休斯頓舉行的第12屆血液腫瘤協會年會(SOHO年會);以及9月27-29日在布拉格舉行的第26屆John Goldman慢性髓系白血病(生物學及療法)大會。該研究的最新結果將於今年12月8日，在美國聖地亞哥舉辦的第66屆美國血液學會(ASH)年會上以壁報展示的形式公佈(摘要編號：3151)。
該研究的主要研究者，美國德克薩斯大學MD安德森癌症中心白血病科教授Elias Jabbour博士表示：“奧雷巴替尼之所以能在Ponatinib和Asciminib耐藥患者中產生良好療效，可能源於它對多種突變的廣泛覆蓋(泛BCR::ABL1激酶域)。在迄今爲止的研究中，與其它已獲批的TKIs和STAMP抑制劑Asciminib相比，奧雷巴替尼對於存在複合突變(即BCR::ABL1融合基因的同一等位基因上出現兩個或多個突變)的患者的敏感度更高，療效也更佳。”
耐立克®是亞盛醫藥原創1類新藥，是中國批准上市的首個第三代BCR:ABL抑制劑。作爲全球層面具同類最佳(Best-in-class)潛力新藥，該藥物對BCR:ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR:ABL突變體有突出效果。作爲具有BIC潛力的中國原創新藥，耐立克®深受全球血液學界關注，其臨牀進展連續七年入選ASH年會口頭報告。2024年2月，耐立克®獲美國FDA許可開展一項全球註冊III期臨牀研究。
目前來看，憑藉耐立克®和APG-2575等核心品種在創新研發和商業化上的潛力釋放，亞盛醫藥現已在全球創新藥領域構建良好基礎。而在當前偏好“更具確定性企業”的市場環境下，作爲稀缺的高價值生物醫藥投資標的，亞盛醫藥手握多項具備重磅FIC/BIC潛力資產，其配置價值也在不斷提升。